公司管线进展 - Dyne Therapeutics将在2026年MDA临床与科学会议上进行总计5项展示，涵盖三种神经肌肉疾病，包括3项口头报告，展示其基于经过临床验证的FORCE™平台的管线实力 [2] - 展示内容包括针对杜氏肌营养不良症、1型强直性肌营养不良症和庞贝病的项目 [2] DELIVER试验新数据 - 公司将展示DELIVER试验中z-rostudirsen（DYNE-251）治疗DMD的新长期数据，显示心肺功能可能得到保留 [1][3] - 公司首席执行官表示，去年公布的DELIVER试验顶线结果已显示出前所未有的功能改善广度和持久性，涉及上肢、下肢、躯干和肺部肌肉群 [3] - 一项口头报告标题为“Zeleciment rostudirsen在DELIVER试验中显著增加抗肌萎缩蛋白水平并导致临床测量指标的功能改善”，报告人为DELIVER试验的主要研究者Kevin Flanigan博士，时间为3月11日12:45 ET [4] - 一份最新海报将展示“Zeleciment rostudirsen导致包括心肺功能在内的临床结果长期改善的趋势：来自DELIVER试验的额外数据” [5] - 该最新海报是对DELIVER临床试验结果的新分析，针对适用于外显子51跳跃的DMD患者 [5] DM1项目进展 - 公司将进行一项关于“评估z-basivarsen在1型强直性肌营养不良症中疗效和安全性的全球3期试验”设计的口头报告，报告人为公司首席医疗官Doug Kerr博士，时间为3月11日9:30 ET [4] - 公司首席执行官认为这项3期试验设计将是该领域具有定义性的 [3] - 一份海报将展示“评估z-basivarsen（DYNE-101）在DM1中的3期临床试验设计” [5] - 一份“Encore”海报将展示“Zeleciment basivarsen在1/2期ACHIEVE试验中靶向DM1根本原因以实现功能改善”，该结果曾于2025年10月在第30届世界肌肉学会国际年会上展示 [6] 庞贝病项目进展 - 一项口头报告标题为“DYNE-401展示通过低频给药治疗庞贝病的潜力”，报告人为公司研究总监Tyler Picariello博士，时间为3月11日11:15 ET [4] - 一份海报将展示DYNE-401的新临床前数据，表明其有潜力通过低频给药实现功能改善 [5] 会议安排与资料获取 - 所有口头报告在3月10日会议展览馆的海报环节都有相应的海报展示 [4] - 上述海报展示将分别于3月10日（周二）和3月9日（周一）在会议展览馆的海报环节提供 [6] - 此外，一场题为“功能改善：超越DMD中的抗肌萎缩蛋白”的研讨会将于3月9日7:00 ET举行 [7] - 所有海报资料将于3月8日（周日）6:00 pm ET起在公司网站的“科学出版物与报告”部分提供 [7] - 口头报告和公司研讨会的幻灯片将在每次报告开始时于公司网站提供 [7] 公司业务聚焦 - Dyne Therapeutics是一家临床阶段公司，专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善 [2][8] - 公司开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法，以解决疾病的根本原因 [8] - 公司正在推进针对DMD和DM1的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症和庞贝病的临床前项目 [8]