公司近期动态 - 公司管理层将参加一系列医疗保健投资者会议 包括TD Cowen第46届年度医疗保健会议 Leerink Partners全球医疗保健会议以及巴克莱第28届年度全球医疗保健会议 [1][3] - 会议形式主要为炉边谈话 时间分布在2026年3月2日 3月10日和3月11日 [3] - 公司将在其官网投资者关系板块的“活动与演示”页面提供演讲的现场网络直播 直播回放将在活动结束后保留90天 [1] 公司业务与战略 - 公司是一家专注于为遗传性疾病开发药物的生物制药公司 [1][2] - 公司使命是开发针对遗传性疾病的变革性药物 旨在弥合遗传科学进步与为服务不足的患者群体提供有效药物之间的差距 [2] - 公司采用去中心化的中心辐射型运营模式 该模式旨在实现速度 精准和可扩展性 自主团队专注于个别疾病领域 而中心枢纽提供临床 监管和商业化能力 [2] 行业背景与市场定位 - 全球有数百万患有遗传性疾病的患者缺乏治疗选择 这通常是因为针对小患者群体的药物开发在商业上具有挑战性 [2] - 公司专注于为服务不足的患者群体开发有意义的药物 [2]