公司人事任命 - Akari Therapeutics任命RNA剪接与癌症生物学领域的权威专家Olga Anczukow博士加入其科学顾问委员会[1] - 公司首席执行官认为Anczukow博士在推动以RNA为中心的发现走向临床相关方面具有科学严谨性、转化思维和经验 她的加入将帮助公司推进其新颖的PH1 ADC有效载荷[2] - Anczukow博士表示期待与团队合作 帮助制定研究战略 评估新兴科学机会 并支持将有前景的生物学机制转化为临床相关项目[4] 新任顾问背景 - Olga Anczukow博士是RNA生物学和癌症研究领域国际公认的领导者 现任杰克逊实验室基因组医学副教授和NCI指定的杰克逊实验室癌症中心联合项目负责人 并在康涅狄格大学医学院拥有联合教职[4] - 她的研究项目专注于阐明RNA选择性剪接在癌症中失调并驱动肿瘤发生、进展、转移和治疗耐药的机制 其工作连接了基础分子生物学与旨在识别生物标志物和新治疗靶点的转化研究[4] - 她在法国里昂第一大学获得博士学位 博士研究专注于乳腺癌遗传学 包括BRCA1和BRCA2突变及其对RNA加工的影响 她的开创性贡献证明了影响RNA剪接和转录本稳定性的突变在癌症生物学中起关键作用[5] - 她在冷泉港实验室完成博士后培训 进一步推进了对剪接因子改变如何促进肿瘤发展和转移进程的理解[5] - 在杰克逊实验室 她领导一个高度协作的实验室 整合基因组学、分子生物学、患者来源类器官和体内模型 研究癌细胞如何重编程剪接程序以存活和逃避治疗[6] 公司技术与研发管线 - Akari Therapeutics是一家肿瘤学生物技术公司 开发具有独特有效载荷PH1的下一代抗体药物偶联物 该有效载荷靶向RNA剪接[9] - 公司利用其创新的ADC发现平台 能够生成ADC候选药物 并根据所需应用针对任何感兴趣的抗原靶点进行优化[9] - 公司的主要候选药物AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体 并通过专有连接子 将其新型PH1有效载荷直接递送至肿瘤 脱靶效应最小[9] - PH1是一种新型有效载荷 是一种剪接体调节剂 旨在破坏癌细胞内的RNA剪接 不同于当前使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为有效载荷的ADC[9] - 临床前动物模型显示 这种剪接调节可诱导癌细胞死亡 同时激活先天性和适应性免疫系统 从而产生强大且持久的活性[9] - 临床前研究中 与传统有效载荷的ADC相比 AKTX-101显示出显著的活性和更长的生存期[9] - AKTX-101有潜力与检查点抑制剂产生协同作用 并且无论是作为单一疗法还是与检查点抑制剂联合使用 都显示出能延长生存期[9] - PH1有效载荷还被证明对具有关键致癌驱动因子（如KRAS, BRAF, ARV7, FGFR3融合等）的癌细胞非常有效[9] - 公司已启动AKTX-101的IND支持研究 目标是在2026年底/2027年初开始首次人体试验[9] - 公司还在开发AKTX-102 这是一种靶向CEACAM5的ADC候选药物 CEACAM5是一种经过充分验证的肿瘤抗原 在多种实体瘤中广泛表达 AKTX-102旨在利用公司专有的PH1剪接体调节有效载荷和新型抗体结构 实现差异化的肿瘤细胞杀伤和免疫激活[9]