公司管线进展与战略 - 公司宣布扩展其肝脏靶向遗传疾病产品线，新增针对苯丙酮尿症（PKU）的BEAM-304项目，该疾病在美国影响约20,000名患者，存在显著未满足的医疗需求 [1] - BEAM-304利用公司专有的、经过临床验证的碱基编辑技术和脂质纳米颗粒递送能力，旨在直接、持久地纠正导致PKU的苯丙氨酸羟化酶基因突变，从而将有毒的苯丙氨酸水平降至推荐指南范围内，并使饮食正常化 [3] - BEAM-304采用创新的开发方法，在一个单一的临床项目中高效开发针对多种特定突变的碱基编辑器，旨在为绝大多数PKU患者提供变革性的一次性疗法，临床开发将首先针对美国近半数PKU患者中最常见的两种变异 [4] - 公司预计在完成IND前研究活动后，于2026年向美国FDA提交BEAM-304的研究性新药申请 [5] - 针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的领先项目BEAM-302，公司计划在2026年第一季度末报告更新的1/2期试验数据及关键开发后续步骤 [1][11] - BEAM-301针对Ia型糖原贮积症（GSDIa）最常见致病突变R83C，已完成首个队列给药并启动第二队列入组，预计在2026年报告初步临床数据 [9][11] - 在血液学领域，用于治疗镰状细胞病（SCD）的risto-cel（前称BEAM-101）的BEACON 1/2期试验更新数据继续显示其差异化优势，包括SCD标志物的深度缓解、住院率降低、快速植入以及可预测的制造过程 [10] - 公司预计最早在2026年底提交risto-cel的生物制品许可申请 [1][18] - 用于实现ESCAPE的抗CD117单克隆抗体BEAM-103的1期健康志愿者临床试验预计在2026年上半年完成给药 [12] 财务与资本状况 - 截至2025年12月31日，公司的现金、现金等价物及有价证券为12.452亿美元，较2024年12月31日的8.507亿美元有所增加 [18][20] - 2025年第四季度归属于普通股股东的净收入为2.443亿美元（基本每股2.37美元，稀释后每股2.33美元），而2024年第四季度净亏损为9040万美元（每股亏损1.09美元） [18] - 2025年全年归属于普通股股东的净亏损为8000万美元（每股亏损0.81美元），较2024年全年净亏损3.767亿美元（每股亏损4.58美元）大幅收窄 [18] - 2025年第四季度研发费用为9928万美元，全年为4.096亿美元；2025年第四季度一般及行政费用为3228万美元，全年为1.138亿美元 [18] - 2025年第四季度许可与合作收入为1.141亿美元，全年为1.397亿美元 [21] - 公司与Sixth Street达成战略融资协议，获得最高5亿美元的非稀释性长期资本，用于支持risto-cel在SCD领域的潜在上市，其中包括1亿美元的初始资金、3亿美元基于里程碑的后续资金以及1亿美元的公司选择权资金 [11] - 公司预计从Sixth Street融资中至少提取2亿美元资金，结合现有现金，预计资金足以支持运营至2029年中，覆盖risto-cel的预期上市、BEAM-302的关键开发计划以及BEAM-304的临床概念验证 [1][14] 合作与监管进展 - 2025年12月，在与辉瑞为期四年的体内碱基编辑项目研究合作结束后，辉瑞选择获得一个肝脏靶向开发候选药物的独家全球许可，该候选药物采用公司专有的肝脏靶向LNP递送碱基编辑试剂，辉瑞将负责后续所有开发、监管、生产和商业化活动 [11] - 根据协议，公司有资格获得开发、监管和商业里程碑付款，并有权在1/2期临床试验结束后，通过支付期权行使费，选择参与全球共同开发和共同商业化协议，届时公司与辉瑞将按35%/65%的比例分享净收益并分担开发和商业化成本 [11] - 2026年1月，公司宣布已与美国FDA就BEAM-302基于12个月AAT生物标志物评估的潜在加速批准路径达成一致，为支持未来的BLA提交，公司计划在正在进行的1/2期研究扩展部分中额外招募约50名患者接受选定的最佳生物剂量治疗 [11]