核心观点 - 美国食品药品监督管理局于2026年2月24日批准了赛诺菲和再生元的Dupixent (dupilumab) 用于治疗伴有鼻窦手术史的6岁及以上过敏性真菌性鼻窦炎成人和儿童患者 这是该适应症的首个且唯一获批药物 [1][2] - 此次批准基于LIBERTY-AFRS-AIMS 3期临床试验数据 该药物显著改善了疾病的多项体征和症状 并将后续手术和皮质类固醇使用的风险降低了92% [4][6][13] - 这是Dupixent在美国获得的第九个适应症批准 巩固了其作为治疗由2型炎症驱动的多种慢性疾病的基石疗法地位 [6][9] 药品与适应症详情 - 适应症扩展：Dupixent新获批用于治疗过敏性真菌性鼻窦炎 这是一种由对真菌的强烈过敏性超敏反应引起的慢性2型炎症性疾病 主要影响生活在温暖潮湿气候的人群 [2][3] - 疾病负担：AFRS可导致鼻息肉、鼻塞、嗅觉丧失、粘稠粘液分泌物、生活质量下降 患者还可能出现鼻窦周围骨质流失和面部畸形 目前标准治疗是手术和长期全身性皮质类固醇 但疾病复发常见 [3] - 治疗机制：Dupixent是一种全人源单克隆抗体 可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13的信号传导 不是免疫抑制剂 其开发项目已证实IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素 [15] 临床试验关键数据 - 研究设计：LIBERTY-AFRS-AIMS是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照3期研究 共纳入62名6岁及以上AFRS患者 按年龄和体重给予Dupixent或安慰剂 [4][10] - 主要终点：第52周时 通过CT扫描评估的鼻窦混浊评分 Dupixent组较基线改善50% 安慰剂组改善10% 校正后降低7.36分 (p<0.0001) 第24周也观察到显著减少 (p<0.0001) [4] - 次要终点 (鼻部体征与症状)： - 鼻塞：第24周患者报告的鼻塞/阻塞改善67% (安慰剂组25%) 校正后降低0.87分 (p<0.0001)；第52周改善81% (安慰剂组11%) 校正后降低1.40分 (p<0.0001) [7] - 息肉大小：第24周通过内窥镜评估的鼻息肉大小减少61% (安慰剂组15%) 校正后减少2.36分 (p<0.0001)；至第52周减少63% (安慰剂组4%) 校正后减少2.77分 (p<0.0001) [13] - 嗅觉丧失：第24周患者报告的嗅觉丧失减少67% (安慰剂组19%) 校正后减少0.89分 (p<0.0001) [13] - 治疗负担：在52周内 Dupixent将全身性皮质类固醇使用和/或手术需求的风险降低了92% (患者比例减少29%；p=0.0010) Dupixent组分别有3%和0%的患者接受了全身性皮质类固醇或手术 而安慰剂组分别为31%和7% [13] - 安全性：该研究中的安全性结果与Dupixent在慢性鼻窦炎伴鼻息肉中的已知安全性特征相似 [8] 公司战略与市场地位 - 产品管线重要性：此次批准使Dupixent在美国获批治疗的由2型炎症驱动的独特疾病数量达到九种 涵盖鼻窦、皮肤、肠道和呼吸系统疾病 影响从婴儿到老年人的广泛患者群体 [6] - 市场渗透与计划：Dupixent已在全球超过60个国家获得一种或多种适应症的监管批准 全球有超过140万患者正在接受治疗 公司计划向全球其他监管机构提交申请 [9][17] - 研发合作：Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发 迄今为止 已在超过60项涉及超过12,000名患者的临床研究中进行了评估 [18] - 未来研发方向：除目前已批准的适应症外 两家公司正在3期研究中探索dupilumab用于其他由2型炎症或过敏过程驱动的疾病 如慢性不明原因瘙痒和慢性单纯性苔藓 [19]