公司核心事件 - 赛诺菲与再生元联合开发的度普利尤单抗于2026年2月24日获得美国FDA批准，用于治疗6岁及以上、有鼻窦手术史的过敏性真菌性鼻窦炎患者，这是美国首个且唯一获批用于该适应症的药物 [1][2] - FDA此次批准是基于优先审评程序，该程序适用于有潜力显著改善严重疾病治疗、诊断或预防的药物 [2] - 此次获批使度普利尤单抗在美国获批的鼻窦疾病适应症扩展至AFRS，与慢性鼻窦炎伴鼻息肉并列 [2] 疾病背景与未满足需求 - 过敏性真菌性鼻窦炎是一种慢性2型炎症性疾病，由对真菌的强烈过敏性超敏反应引起，主要影响生活在温暖潮湿气候的人群 [3] - 该疾病可导致鼻息肉、鼻塞、嗅觉丧失、粘稠粘液分泌物、健康相关生活质量下降，患者还可能出现鼻窦骨侵蚀和面部畸形 [3] - 目前的标准治疗是手术和长期全身性皮质类固醇治疗，但疾病复发并不少见，是一种严重且难以治疗的慢性鼻窦炎形式 [3] 临床试验数据 - 批准基于LIBERTY-AFRS-AIMS 3期研究，该研究纳入了62名6岁及以上的AFRS患者，随机接受度普利尤单抗或安慰剂治疗 [4] - 主要终点（第52周）：通过CT扫描评估的鼻窦混浊评分，度普利尤单抗组改善50%，安慰剂组改善10%（校正后降低7.36分；p<0.0001） [4] - 关键次要终点： - 鼻息肉大小（内窥镜评估）：第24周度普利尤单抗组减少61%，安慰剂组减少15%（校正后降低2.36分；p<0.0001）；第52周分别减少63%和4%（校正后降低2.77分；p<0.0001） [13] - 患者报告的鼻塞/阻塞：第24周度普利尤单抗组改善67%，安慰剂组改善25%（校正后降低0.87分；p<0.0001）；第52周分别改善81%和11%（校正后降低1.40分；p<0.0001） [7][8] - 患者报告的嗅觉丧失：第24周度普利尤单抗组减少67%，安慰剂组减少19%（校正后降低0.89分；p<0.0001） [13] - 治疗负担：在52周内，度普利尤单抗将需要使用全身性皮质类固醇和/或手术的风险降低了92%（患者比例减少29%；p=0.0010）[4][13] - 度普利尤单抗组分别有3%和0%的患者接受了全身性皮质类固醇或手术，而安慰剂组的比例分别为31%和7% [13] 产品与研发管线 - 度普利尤单抗是一种全人源单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路发挥作用，并非免疫抑制剂 [15] - 该药物通过皮下注射给药，针对AFRS的成人剂量为每两周300毫克，儿童剂量根据体重调整 [12] - 这是度普利尤单抗在美国获得的第九项监管批准，使其成为治疗范围涵盖鼻窦、皮肤、肠道和呼吸系统等多种2型炎症性疾病的首创药物，影响从婴儿到老年的广泛患者群体 [6][9] - 度普利尤单抗已在超过60个国家获批用于一种或多种适应症，全球有超过140万患者正在接受治疗 [17] - 度普利尤单抗由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发，已在涉及超过12,000名患者的60多项临床研究中进行了评估 [18] - 除了已批准的适应症，两家公司正在3期研究中探索度普利尤单抗在更广泛的由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，包括慢性不明原因瘙痒和慢性单纯性苔藓 [19] 市场与商业影响 - 公司强调此次批准再次证明了度普利尤单抗在推进未满足需求高的慢性2型炎症性疾病治疗格局方面的价值 [9] - 公司认为，除了减轻鼻部症状和体征，度普利尤单抗减少手术或全身性皮质类固醇需求以及减少患者鼻窦骨侵蚀的结果，有望为AFRS患者建立新的护理标准 [9] - 赛诺菲和再生元致力于通过DUPIXENT MyWay®项目帮助美国患者获得药物和支持 [16] - 公司计划向全球其他监管机构提交申请 [9]