核心财务业绩与指引 - 公司2025年第四季度WAKIX净产品收入为2.438亿美元，较上年同期的2.013亿美元增长[3] - 公司2025年全年WAKIX净产品收入为8.685亿美元，实现连续六年收入增长和盈利[2] - 公司重申2026年WAKIX净收入指引为10.0亿至10.4亿美元，管理层称这将标志着该产品首次达到“重磅炸弹”级别[1][4][6] - 公司预计2026年第一季度收入将呈现典型的行业季节性，包括与保险重置相关的更高的总额到净额扣减、更高的自付额以及潜在的贸易库存减少[1] - 公司第四季度运营费用增至1.367亿美元，上年同期为9110万美元，主要受研发投资、商业化支出以及ANDA诉讼和和解费用推动[17] - 公司第四季度非GAAP调整后净利润为3340万美元，摊薄后每股收益0.57美元，上年同期为6420万美元，每股收益1.10美元[18] - 公司季度末现金、现金等价物及投资总额为8.825亿美元，2025年运营现金流为3.482亿美元[5][18] WAKIX商业表现与战略 - 第四季度WAKIX平均患者数增至约8500名，当季新增患者约400多名，为连续第三个季度实现此水平[3][6] - 管理层将WAKIX的持续增长势头归因于其作为唯一非管制治疗方案的“高度差异化”定位、强大的品牌知名度、公认的疗效和耐受性以及稳定的支付方覆盖[7] - 公司已优化现场部署和拜访计划、改进信息传递和针对性推广、获得“新的支付方支持”，并实施旨在缩短配药时间和提高转化率的患者支持流程[7] - 公司计划将现场销售、现场报销和远程销售团队规模扩大近20%，其中现场报销人员计划增加50%以上，现场销售和远程销售团队预计各增长10%以上，招聘目标在本季度末完成[8] - 美国FDA于2月13日批准WAKIX用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的猝倒症，WAKIX现获批用于成人和6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡和猝倒症[8] - 儿科发作性睡病患者约占发作性睡病总人口的5%，该批准为处方医生提供了更大的灵活性，商业团队在获批当天已开始执行准备好的推广计划[8] 知识产权与仿制药诉讼 - 公司已与七家ANDA申报者中的六家达成和解，基于和解协议，若儿科独占期获批，仿制药进入市场的时间不早于2030年3月，公司表示有望获得该独占期[5][9][10] - 若未获得儿科独占期，仿制药市场进入时间为2029年9月[10] - 针对剩余的一家申报者，诉讼仍在进行中，公司对其知识产权实力保持信心并将继续辩护，法院禁令有效期至2027年2月，裁决后双方均可上诉[11] 生命周期管理及管线进展 - Pitolisant GR (速释制剂)：已证明与WAKIX生物等效，旨在无需滴定即可在17.8毫克治疗剂量范围内起始用药，新药申请(NDA)提交目标为2026年第二季度，处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期为2027年第一季度[5][12] - Pitolisant HD (高剂量制剂)：正在两项III期注册试验中进行评估，针对发作性睡病的ONSTRIDE 1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE 2，每项研究目标入组约200名患者，旨在寻求包括发作性睡病中的疲劳和特发性嗜睡症中的睡眠惯性在内的差异化标签，关键顶线数据预计在2027年，潜在PDUFA在2028年[13] - 新型疲劳适应症制剂：公司拥有一项新授权的、有效期至2042年的专利，支持开发针对疲劳症状突出的更广泛中枢神经系统适应症的新pitolisant制剂，计划评估多发性硬化症疲劳作为主要适应症，并可能探索中风后疲劳和帕金森病疲劳，目前工作集中于制剂优化、潜在给药方式和I期药代动力学研究准备[14] - 生命周期产品的知识产权：Pitolisant GR和Pitolisant HD的实用专利已申请至2044年，新制剂则有有效期至2042年的授权专利支持[15] 研发管线项目更新 - BP1.15205 (食欲素2受体激动剂)：正在I期研究中入组患者，药代动力学数据预计在2026年中，计划下半年开始一项睡眠剥夺健康志愿者研究，并考虑探索除嗜睡症中枢疾病以外的适应症，包括与认知和情绪相关的神经精神疾病机会[17] - EPX-100 (癫痫)：正在两个全球III期注册项目中推进，针对Dravet综合征(ORCHEST)和Lennox-Gastaut综合征(LIGHTHOUSE)，顶线数据预计在2027年上半年，潜在PDUFA在2028年，2025年12月AES会议上公布的开放标签扩展数据显示，暴露至少6个月的患者癫痫发作中位数减少约50%，约一半患者发作减少至少50%，且耐受性良好，无需额外的实验室或特殊监测要求[17] - EPX-200 (液态氯卡色林)：IND前工作正在进行中，公司计划利用现有的安全性和有效性数据集，在发育性和癫痫性脑病中寻求加速开发路径[16] 公司财务与运营展望 - 公司预计随着推进五项正在进行的注册性III期项目以及计划在今年晚些时候启动的第六项III期研究，研发投资将增加，同时将继续优先考虑业务发展以及现有的股票回购能力[18]