文章核心观点 Geron Corporation 作为一家商业阶段的生物制药公司，公布了其2025年第四季度及全年财务业绩，并提供了2026年指引。公司核心药物RYTELO (imetelstat) 在2025年实现了显著的商业收入增长，并计划通过执行商业策略、拓展国际市场及推进临床研究，以驱动未来增长并实现向领先血液学公司的转型[1][2]。 2025年第四季度及全年财务业绩总结 - RYTELO净产品收入：2025年第四季度为4800万美元，2025年全年为1.836亿美元[1][5][7]。与2024年同期相比（第四季度4750万美元，全年7650万美元），全年收入大幅增长[7]。 - 总营业收入：2025年第四季度为4800万美元，全年为1.839亿美元[8]。 - 净亏损：2025年第四季度净亏损3110万美元（每股亏损0.05美元），全年净亏损8578万美元（每股亏损0.13美元）[5][6][26]。 - 总成本与运营费用：2025年全年为2.547亿美元，处于先前指引范围内[1][9]。第四季度为7580万美元[9]。 - 研发费用：2025年全年为7370万美元，低于2024年同期的1.037亿美元，主要因药物获批后部分生产成本资本化以及III期IMerge研究活动减少[11]。 - 销售、一般及行政费用：2025年全年为1.593亿美元，高于2024年同期的1.457亿美元，主因销售和营销全职员工增加以及对营销计划的额外投资[12]。 - 重组费用：2025年第四季度及全年产生1700万美元，与2025年12月实施约占裁员前员工总数三分之一的裁员有关[13]。 现金流与资产负债表 - 现金及有价证券：截至2025年12月31日，公司拥有约4.011亿美元的现金、现金等价物、受限现金及有价证券[1][4]。较2024年12月31日的5.029亿美元有所减少[4]。 - 流动资产：截至2025年12月31日，总流动资产为5.203亿美元，总资产为5.705亿美元[29]。 - 资金充足性：公司相信，现有资金加上RYTELO在美国销售的预期净收入，将足以满足可预见的未来运营需求[15]。 2026年财务指引 - RYTELO净产品收入指引：预计2026年全年在2.2亿美元至2.4亿美元之间[1][14]。 - 总运营费用指引：预计2026年全年在2.3亿美元至2.4亿美元之间[1][14]。 近期业务亮点与战略重点 - 需求增长：2025年第四季度RYTELO需求较第三季度增长9%[5]。 - 客户拓展：2025年第四季度订购账户增加150个，总数达到约1300个[5]。 - 临床与真实世界研究：公司支持超过10项研究者发起和真实世界经验试验，重点关注RYTELO的作用机制研究、联合/序贯疗法、前线使用及新场景，初步数据预计在2026年下半年获得[5]。IMpactMF（骨髓纤维化）中期分析也预计在2026年下半年进行[2]。 - 学术发表：2025年宣布了3篇新的医学出版物，分别发表在《Blood Cancer Journal》、《Leukemia》和《Haematologica》上，进一步支持RYTELO在低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）中的应用[5]。 - 学术会议数据：在2025年美国血液学会年会上展示了支持RYTELO作为LR-MDS差异化新治疗选择的证据[5]。 - 战略重点：公司2026年的优先事项包括驱动美国商业增长、寻求将RYTELO带给美国以外患者的途径、保持财务纪律以及评估机会性创新，以将公司转型为领先的、可持续的血液学公司[2]。 - 市场机会：管理层认为RYTELO在二线LR-MDS中的商业机会显著，并得到其FDA标签、NCCN指南和不断增长的科学证据支持[2]。 产品信息 - RYTELO (imetelstat)：是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，在美国获批用于治疗患有输血依赖性贫血的成年LR-MDS患者[17][20]。在欧盟也获得批准用于治疗因非del 5q细胞遗传学异常导致的输血依赖性贫血的成年LR-MDS患者[19]。该药物是首个且唯一获得美国FDA和欧盟委员会批准的端粒酶抑制剂[20]。