核心诉讼事件概述 - Levi & Korsinsky 律师事务所对 Ultragenyx Pharmaceutical Inc 提起了证券集体诉讼，法院设定的申请首席原告截止日期为 2026年4月6日 [1] - 诉讼指控期从 2023年8月3日持续至 2025年12月26日 [1] - 诉讼核心在于指控公司管理层在诉讼期内就药物 setrusumab 的疗效做出了“高度自信”的公开陈述，而这些陈述可能未充分披露相关的科学不确定性，从而误导了投资者 [1] 管理层陈述的具体指控 - 管理层在超过两年期间的财报电话会议和投资者报告中反复保证积极结果 [1] - 具体陈述包括：公司在 III 期试验方案中“未发现任何不受控的因素”、患者活动增加不会造成问题因为骨骼将“足够强壮”、以及研究“有足够效力取得成功” [1] - 诉讼指控这些陈述营造了一种印象，即公司拥有可靠的科学信息支持其信心，而实际上存在重大不确定性 [1] 行业背景与科学挑战 - 在罕见病试验中，大多数 II 期患者曾接受过双膦酸盐治疗，这使评估 setrusumab 单独疗效变得复杂 [1] - 罕见病人群因患者异质性和有限样本量而面临挑战 [1] - 药物开发中常使用骨矿物质密度变化等替代终点，当临床终点难以测量时 [1] - 替代终点与临床终点之间的关系必须经过科学验证才能支持监管批准 [1] - 管理层的信心陈述可能低估了骨矿物质密度与骨折率之间关系的科学不确定性 [1] 对投资者的影响 - 诉讼声称投资者依赖管理层的信心陈述做出投资决策 [1] - 当 III 期研究未能达到其主要终点时，市场重新调整预期，股东据称遭受了重大损失 [1]