财务表现摘要 - 截至2025年12月31日的上半财年，公司总收入为5130万美元，较去年同期的320万美元大幅增长 [5] - 核心产品Ryoncil®在美国成功商业化上市，实现总销售额5700万美元，经总净额调整后收入为4870万美元 [5] - Ryoncil®的毛利润（不包括摊销）为4420万美元，而去年同期为零 [5] - 报告期净亏损为4020万美元，较去年同期的4790万美元改善780万美元；若剔除去年同期的2300万美元存货转回，净亏损同比改善额将达3070万美元 [5] - 报告期净经营现金支出为3030万美元，公司预计基于季度收入预期，在本财年剩余时间内净现金支出将减少 [5] - 期末现金余额为1.3亿美元，公司已获得一笔1.25亿美元、为期五年的非稀释性信贷额度，其中第二笔5000万美元可在2026年6月30日前选择提取 [5] 核心产品Ryoncil®商业化进展 - Ryoncil®用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，是美国FDA批准的首个间充质基质细胞疗法 [11] - 截至报告日，已有49家移植中心投入使用，目标为覆盖美国94%移植量的64家中心 [5] - 政府及商业支付方的覆盖范围已扩展至2.8亿美国人口，包括联邦医疗保险和医疗补助服务中心的覆盖以及所有美国州的强制性按服务收费医疗补助覆盖 [5] - CMS于2025年10月1日发布了特定的HCPCS J代码用于计费和报销，导致上一季度在CMS覆盖下的Ryoncil®使用量增长超过商业覆盖下的增长 [5] - 在“真实世界”临床环境中，84%的患者能够按照FDA批准的标签完成初始28天治疗方案并存活 [5] - 公司为Ryoncil®制定了全财年净收入指引，预计在1.1亿至1.2亿美元之间 [6] 产品管线与研发进展 - 第二代产品rexlemestrocel-L旨在针对慢性椎间盘源性腰痛和炎症性慢性低射血分数心力衰竭等重磅适应症创造多重收入来源 [4] - 针对慢性椎间盘源性腰痛的第二个随机对照III期试验正按计划推进，目标在今年3月/4月完成300名患者入组，美国40个试验点正在积极招募 [12] - 针对终末期慢性低射血分数心力衰竭患者的生物制品许可申请，公司已获得新数据，显示单次给药可减少右心衰竭住院、右心衰竭死亡率及门脉高压伴大出血事件；基于新数据、现有孤儿药资格及FDA偏好，公司计划下季度从申请加速批准转向申请完全批准，若获批将不再需要确证性研究 [12] - 公司计划扩展Ryoncil®的临床适应症以延长产品生命周期，包括用于成人SR-aGvHD的III期试验最终方案设计已确定，将于3月提交给机构审查委员会以启动试验点，该成人患者群体规模约为儿科患者的三倍 [5] - rexlemestrocel-L的商业化生产扩产工作进展顺利，以支持其针对CLBP和终末期HFrEF患者的BLA申请 [12] 公司战略与前景 - 首席执行官表示，上半财年的强劲运营和财务表现标志着公司从临床开发向可持续商业执行演进的重要拐点 [7] - 公司通过Ryoncil®销售产生的正现金流、严格的成本管理及战略性再融资改善了财务状况，为支持业务扩张和后期临床项目提供了更大灵活性 [8] - 在下半财年，公司重点将加速商业应用、推进监管和标签扩展机会并保持财务纪律，以提供可持续的长期股东价值 [8] - 公司在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [13] - 公司拥有强大且广泛的全球知识产权组合，包含超过1000项已授权专利或专利申请，覆盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症，在所有主要市场提供的商业保护至少持续到2044年 [14] - 公司的专有制造工艺可实现工业规模、冷冻保存、即用型细胞药物的生产 [15]