监管进展与市场准入 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳了积极意见，建议批准Dupixent用于治疗欧盟2至11岁患有中度至重度慢性自发性荨麻疹且对H1抗组胺药反应不足的儿童，若获批将成为欧盟首个针对该年龄组CSU的靶向药物[1] - 美国食品药品监督管理局已接受补充生物制剂许可申请，寻求批准Dupixent用于治疗美国某些2至11岁CSU儿童，预计决定时间为2026年4月[3] - Dupixent已在包括美国、欧盟和日本在内的多个司法管辖区获批用于治疗某些成人和青少年CSU患者[2] 产品与临床数据 - Dupixent是一种利用VelocImmune技术发明的全人源单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13通路信号发挥作用，并非免疫抑制剂[6] - 针对儿童CSU的积极CHMP意见得到了LIBERTY-CUPID临床试验项目数据的支持，该项目包括两项有6至11岁儿童参与的3期试验，以及一项针对2至11岁CSU儿童的单臂CUPIDKids 3期试验[2] - Dupixent已在超过60个国家获批用于一种或多种适应症，全球有超过1,400,000名患者正在接受治疗[7] 疾病背景与未满足需求 - 慢性自发性荨麻疹是一种由2型炎症驱动的慢性炎症性皮肤病，会导致突然发作的虚弱性荨麻疹和反复瘙痒，标准疗法为H1抗组胺药，但许多患者疾病仍无法控制，治疗选择有限[5] - Dupixent开发项目已在3期试验中显示出显著的临床益处，并减少了2型炎症，证实IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素，而2型炎症在多种相关且常共病的疾病中起主要作用[6] 研发管线与合作 - Dupilumab由Regeneron和Sanofi根据全球合作协议共同开发，迄今为止已在涉及超过12,000名患有部分由2型炎症驱动的各种慢性疾病患者的60多项临床试验中进行研究[10] - 除了已批准的适应症，两家公司正在3期试验中研究dupilumab用于一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病，包括原因不明的慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[11] - Regeneron的VelocImmune技术使用专有的基因工程小鼠平台来生产优化的全人源抗体，该技术已用于创造相当大比例的FDA批准的原创新全人源单克隆抗体[8] 公司概况 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为重症患者发明、开发和商业化改变生命的药物，其药物和研发管线旨在帮助患有眼科疾病、过敏和炎症性疾病、癌症等疾病的患者[24] - Sanofi是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长，专注于利用对免疫系统的深入了解来发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗[27]