核心事件与监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对礼来和Incyte公司的Olumiant用于治疗12至<18岁青少年严重斑秃发出积极意见 [1] - 该积极意见基于3期BRAVE-AA-PEDS研究的数据，其中接受4mg剂量治疗的患者在36周时有42.4%达到80%或以上的头皮毛发覆盖 [1] - 欧洲委员会预计将在未来一至两个月内做出最终审批决定 [1] - 公司已在美国提交了针对青少年严重斑秃的上市申请，预计决定时间为2026年下半年 [1] 产品与临床数据 - Olumiant是一种每日一次的口服JAK抑制剂，由Incyte发现并授权给礼来 [1] - 在BRAVE-AA-PEDS研究中，4mg剂量组在36周时达到近完全头皮毛发覆盖的比例为36.5%，而安慰剂组为2.3% [1] - 在眉毛和睫毛再生方面，4mg剂量组分别有50.0%和42.9%的患者获得显著改善 [1] - 该药物在青少年斑秃患者中的安全性特征与在幼年特发性关节炎和中重度特应性皮炎儿童临床试验中观察到的一致 [1] - 2025年10月的秋季临床皮肤病学会议上还公布了显示头皮、眉毛和睫毛成功再生的52周疗效和安全性数据 [1] - Olumiant是斑秃领域研究最深入的JAK抑制剂，在所有适应症的已完成和进行中临床试验中，已有超过14,600名患者接受治疗，其中超过1,200名为儿童和青少年 [1] 市场地位与适应症拓展 - Olumiant于2022年获得欧洲委员会和美国食品药品监督管理局批准用于成人严重斑秃，成为这些地区首个获批用于该严重疾病的JAK抑制剂 [1] - 该药物已在美国和超过75个国家获批用于治疗中重度活动性类风湿关节炎的成人患者 [2] - 在美国以外的超过40个国家获批用于治疗2岁及以上需要系统治疗的中重度特应性皮炎患者 [2] - 在多个国家获批用于治疗住院的COVID-19患者 [2] - 此次针对青少年患者的积极意见标志着该产品在严重斑秃适应症上向更年轻患者群体的扩展迈出了关键一步 [1] 临床试验设计 - BRAVE-AA-PEDS是一项正在进行的、安慰剂对照的3期临床试验，涉及6岁至<18岁患有严重斑秃的儿童和青少年 [1] - 入组标准包括SALT评分≥50和当前严重斑秃发作持续至少6个月但不超过8年 [1] - 研究的第一队列包括257名青少年参与者，按1:1:1随机分配接受每日一次的安慰剂、Olumiant 4mg或Olumiant 2mg治疗 [1] - 研究的主要终点是第36周时SALT评分≤20 [1] - 第二队列包括166名青少年，按1:1随机分配至4mg或2mg剂量组，以进一步积累安全性数据 [1] - 第三队列将由6岁至<12岁的儿童组成，将按1:1:1随机分配接受每日一次的安慰剂、Olumiant高剂量或Olumiant低剂量 [1] 公司背景与合作 - 礼来是一家拥有近150年历史的医药公司，致力于通过生物技术、化学和基因医学的力量应对重大健康挑战 [3] - Incyte是一家总部位于特拉华州威尔明顿的全球生物制药公司，专注于通过发现、开发和商业化专有疗法来满足严重的未竟医疗需求 [3] - 礼来与Incyte于2009年12月宣布就Olumiant及某些后续化合物用于炎症和自身免疫性疾病患者的开发及商业化达成独家全球许可和合作协议 [2]