公司财务与现金状况 - 截至2025年12月31日，公司拥有强劲的现金状况，现金及现金等价物为3330万美元（折合2840万欧元）[1][3][4] - 2025年上半年，公司成功融资超过6000万美元，实现了明确的财务转折，年末现金头寸稳固[4] - 2025年第四季度研发费用为520万美元，全年为1480万美元，高于2024年同期的210万美元和870万美元[12] - 2025年第四季度一般及行政费用为170万美元，全年为560万美元，高于2024年同期的90万美元和370万美元[12] - 2025年第四季度净亏损为210万美元，全年净亏损为670万美元，而2024年同期净亏损分别为110万美元和460万美元[13][16] - 2025年全年净亏损为310万美元（每股-0.04美元），较2024年全年净亏损370万美元（每股-0.06美元）有所收窄[14][17] 肿瘤与血液学管线进展 (Iadademstat) - 在肿瘤血液学领域，Iadademstat获得强有力的外部验证，目前有7项正在进行中的试验，其中6项由美国国家癌症研究所或顶尖美国机构赞助[4][6] - 在一线急性髓系白血病治疗中，Iadademstat与维奈克拉和阿扎胞苷的三联疗法显示出100%的总缓解率，且无剂量限制性毒性，在新兴三联疗法中具有高度竞争力[4] - 公司计划在2026年6月的欧洲血液学协会年会上展示来自15-16名患者的数据，这约占计划入组人数的75%，将提供非常有意义的疗效和安全性中期评估[4] - 在ALICE-2 Ib期临床试验中，Iadademstat三联疗法在10名新诊断AML患者中达到100%总缓解率，其中90%达到严格完全缓解，70%的患者过渡到异基因造血干细胞移植，6个月总生存率为66%[8] - 在FRIDA Ib期临床试验中，Iadademstat与吉瑞替尼联合治疗复发/难治性FLT3突变AML，在扩展阶段所选剂量下，15名可评估患者中显示出67%的复合完全缓解率[8] - 一项由耶鲁大学赞助的Iadademstat联合免疫检查点抑制剂和放疗治疗广泛期小细胞肺癌的Ib期新试验已开始招募患者[8] - 在镰状细胞病领域，公司正在推进Iadademstat进入RESTORE Ib期试验，前两个队列已完成入组，预计今年晚些时候报告有意义数据[4][8] - 欧洲药品管理局已批准启动IDEAL II期试验，评估Iadademstat治疗对羟基脲耐药/不耐受的原发性血小板增多症患者[8] - 日本专利局已发出“授予决定”通知，涉及Iadademstat与PD1/PD-L1抑制剂联合使用的专利，一旦正式授予，该专利有效期至少至2040年[8][9] 中枢神经系统管线进展 (Vafidemstat) - 公司任命了Rolando Gutierrez-Esteinou博士为中枢神经系统项目首席医疗官，以加强其医学和监管能力，他拥有超过20年的神经科学和精神病学药物开发领导经验[4][13] - 公司正在准备重新提交Vafidemstat治疗边缘型人格障碍攻击行为的PORTICO-2 III期试验方案，预计在年底前提交，以符合美国食品药品监督管理局的反馈意见[4][7][13] - 公司正在推进EVOLUTION IIb期临床试验，评估Vafidemstat治疗精神分裂症患者的阴性症状，该试验正从西班牙扩展到其他欧盟国家[7][13] - 公司正在最终筹备HOPE-2 II期新试验，以评估Vafidemstat治疗自闭症谱系障碍患者的攻击行为，该试验将作为欧盟IPCEI计划的一部分在西班牙进行[7][13] - 日本专利局已发出“授予决定”通知，涉及Vafidemstat用于治疗攻击性和社交退缩的专利，一旦正式授予，该专利有效期至少至2038年[13] 早期研发项目 - ORY-4001是公司高选择性组蛋白去乙酰化酶6抑制剂，已被提名作为治疗夏科-马里-图斯病和肌萎缩侧索硬化症等神经系统疾病的临床候选药物，正在进行新药临床试验申请所需的研究[11][18]