核心临床数据 - 关键三期研究FENhance 1达到主要终点 与特立氟胺相比 fenebrutinib将年复发率降低了51% 治疗时间至少96周[1] - FENhance 2研究结果此前显示 年复发率降低了59% 综合两项研究结果 相当于大约每17年复发一次[1] - 两项研究的所有次要终点均显示 fenebrutinib在减少脑部病灶方面具有统计学显著性和临床意义的改善 所有疾病进展终点也显示出有利趋势[1] 药物作用机制与设计 - fenebrutinib是一种研究性的 口服 可逆 非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 具有优化的药代动力学特征[11] - 该药物旨在靶向免疫系统中的B细胞和小胶质细胞 靶向B细胞有助于控制导致复发的急性炎症 而靶向大脑内的小胶质细胞则可解决被认为驱动长期残疾进展的慢性损伤[6][11] - 其对BTK的选择性比其他激酶高130倍 这种高选择性突显了其精准靶向潜力 其非共价可逆的设计可能有助于限制脱靶效应[12] 临床开发计划与定位 - fenebrutinib三期项目包括两项针对复发型多发性硬化的研究 以及唯一一项针对原发性进展型多发性硬化的研究 后者正在评估其与Ocrevus的对比[13] - 公司首席医疗官表示 这些关键结果提供了令人信服的证据 表明fenebrutinib可能成为RMS和PPMS的首个高效口服疗法[3] - 迄今为止 在包括多发性硬化在内的多种疾病的一至三期临床项目中 已有超过2700名患者和健康志愿者接受了fenebrutinib治疗[14] 多发性硬化症市场背景 - 多发性硬化症是一种慢性疾病 全球影响超过290万人[15] - 约85%的患者最初被诊断为复发缓解型多发性硬化 约15%被诊断为原发性进展型[15] - 尽管已有CD20抑制剂可用 但如今仍有30%的患者在使用低效口服疗法 在减缓或停止疾病进展的同时阻止复发 仍然是多发性硬化领域高度未满足的医疗需求[15] 公司研发管线 - 神经科学是公司研发的主要重点 其目标是开发新疗法以改善慢性疾病患者的生活[16] - 公司与罗氏正在研究十多种针对神经系统疾病的药物 涵盖多发性硬化 阿尔茨海默病 帕金森病等[17]