FDA对uniQure亨廷顿病基因疗法的监管立场 - 美国食品药品监督管理局官员为该机构要求uniQure针对其亨廷顿病实验性基因疗法进行新的安慰剂对照研究进行了辩护 核心观点是公司现有的试验设计未能充分证明该疗法能减缓疾病进展[1] - FDA建议不要使用1/2期研究数据作为AMT-130营销申请的主要证据 并强烈建议公司进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照的研究以推进[2] - FDA官员指出 该机构在评估亨廷顿病潜在疗法时历来要求进行随机、安慰剂对照试验 而使用外部患者数据集进行的比较不被视为临床获益的充分证据[3] uniQure的试验数据与FDA评估分歧 - uniQure此前报告其研究结果显示 使用临床评定量表衡量 该疗法在三年内显著减缓了疾病进展 但该比较是针对亨廷顿病患者的外部数据集 而非随机安慰剂组[4] - FDA官员通过路透社指出 此类比较对于确定疗法是否真正减缓疾病进展是不可接受的[4] - 尽管uniQure在2024年底曾表示与FDA就加速批准申请的关键组成部分达成协议 但官员澄清该机构从未表示公司现有研究足以获得批准[5] 关于试验程序描述的争议 - uniQure首席医疗官Walid Abi-Saab在一次讨论财务业绩的电话会议中描述 FDA要求公司作为安慰剂程序的一部分“在头骨上表面钻孔”[6] - FDA官员对此描述提出异议 并表示机构建议的随机试验可能涉及使用一个包含小型头皮切口的假手术程序[6] - 美国卫生与公众服务部的一位发言人也批评了uniQure在社交媒体上对FDA要求的描述 称该说法是错误的[7] 公司股价与后续计划 - 截至周四发布时 uniQure股价上涨18.81%至10.74美元 根据Benzinga Pro数据 该股接近其52周低点7.76美元[7] - uniQure计划在2026年第二季度请求召开B类会议以进行进一步讨论[2]