公司与监管机构的争议 - 美国食品药品监督管理局高级官员表示 UniQure 需要开展另一项研究以证明其基因疗法确实对亨廷顿病患者有效 [1] - 该匿名官员证实监管机构已要求公司对其直接注入大脑的治疗方法进行安慰剂对照试验 [2] - 该官员称 UniQure 是最近一家为亨廷顿病患者研发失败疗法的公司 并暗示公司可能在多年前就已认识到试验失败 但未进行正确的临床研究 而是在进行扭曲或操纵的比较 [3] 临床试验设计与伦理分歧 - UniQure 认为进行安慰剂对照试验不道德 因为需要让患者接受数小时的全身麻醉 [2] - 美国食品药品监督管理局官员对公司的上述说法提出异议 [2] 监管背景与公开矛盾 - 上述评论标志着 UniQure 与美国食品药品监督管理局之间公开争执的最新进展 [3] - 近期美国食品药品监督管理局因多次拒绝药物批准申请而受到批评 部分公司指责其违背先前指导 [3] - 美国食品药品监督管理局局长 Marty Makary 上周在接受采访时似乎批评了 UniQure 的亨廷顿病基因疗法 虽未点名但描述了其治疗方法 [3]