公司核心动态 - argenx SE 将在2026年4月18日至22日于芝加哥举行的美国神经病学学会（AAN）年会上，公布其核心产品VYVGART（静脉注射和皮下注射剂型）以及管线候选药物empasiprubart和adimanebart的数据 [1] - 公司首席医疗官表示，在AAN上展示的数据（包括眼肌型重症肌无力的新3期结果）体现了其为尽可能多的重症肌无力患者提供靶向治疗选择的持续努力，同时公司正通过两种新作用机制推进管线，旨在为多种高未满足需求的神经系统疾病提供精准疗法 [2] 重症肌无力（MG）数据亮点 - 眼肌型重症肌无力：3期ADAPT OCULUS研究的阳性结果显示，VYVGART有潜力成为首个针对眼肌型重症肌无力患者的靶向治疗，该研究是首个专门评估眼肌型重症肌无力靶向疗法的注册研究 [5][6] - 抗体阴性重症肌无力：来自ADAPT SERON研究（针对无检测到AChR抗体的gMG患者的最大规模研究）的额外数据，证明了VYVGART在三种亚型（MuSK+、LRP4+和三重血清阴性gMG）患者中的疗效和安全性 [5][6] - 青少年重症肌无力：ADAPT Jr研究的数据支持VYVGART在青少年gMG患者中的使用 [6] - 长期疗效与安全性：额外的MG展示将进一步描述VYVGART在试验和真实世界环境中的长期安全性和有效性，以及在不同给药模式下的持续临床获益 [6] 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）数据亮点 - 初治患者影响：将重点展示ADHERE试验中针对初治患者的回顾性分析结果，强调了VYVGART Hytrulo在这一服务不足人群中的影响，并支持其在治疗范式中更早使用 [3] - 真实世界证据：真实世界见解将进一步说明医生将患者从静脉注射免疫球蛋白（IVIg）转为VYVGART Hytrulo的方法，以支持积极的患者结局 [3] - 生物标志物探索：展示的研究包括来自迄今为止最全面数据集的ADHERE神经丝轻链数据，通过探索这一潜在的疾病生物标志物来推动CIDP创新 [3] - 新药研究设计：将展示评估empasiprubart治疗CIDP的3期研究EMNERGIZE和EMVIGORATE的设计方案 [8] 先天性肌无力综合征（CMS）及其他管线进展 - Adimanebart (ARGX-119)：将分享评估adimanebart用于DOK7先天性肌无力综合征患者的1b期试验的额外结果，基于良好的安全性特征和跨多个疗效指标的一致功能改善，提供了概念验证支持 [4] - Empasiprubart (ARGX-117)：将展示一项2a期研究设计，旨在评估静脉注射empasiprubart作为附加疗法与静脉注射efgartigimod联用治疗成人gMG的安全性、疗效和耐受性 [7] - 作用机制阐述：有海报展示efgartigimod是一种独特的FcRn阻断剂，可在不广泛抑制免疫反应的情况下实现IgG降低 [8] 产品与疾病背景信息 - VYVGART及Hytrulo：VYVGART是一种首创的人IgG1抗体片段，可结合新生儿Fc受体，从而降低循环中的IgG自身抗体。VYVGART Hytrulo是efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶PH20的皮下注射组合 [28] - Empasiprubart：是一种新型人源化单克隆抗体，可结合C2并阻断补体级联的经典和凝集素途径的激活，有潜力减少组织炎症和细胞损伤 [29] - Adimanebart：是一种首创的人源化激动剂单克隆抗体，特异性靶向并激活肌肉特异性酪氨酸激酶，以促进神经肌肉接头的成熟和稳定 [30] - 重症肌无力疾病负担：全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫病，约85%的MG患者在24个月内进展为gMG，其中约85%的患者可检测到AChR抗体 [31]。眼肌型重症肌无力症状限于眼肌，约80%的MG患者初发时为眼部症状，高达92%的患者在病程中会出现眼部受累，目前尚无专门针对oMG的获批靶向疗法 [32] - 抗体阴性gMG未满足需求：约20%的gMG患者未检测到AChR抗体，其中抗MuSK抗体约占1-10%，抗LRP4抗体约占1-5%，约10%为三重血清阴性，这些患者历史上被排除在研究之外，疾病负担更高且医疗需求未得到满足，目前尚无针对抗LRP4抗体或三重血清阴性患者的获批疗法 [33][34] - CIDP疾病负担：CIDP是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫病，未经治疗的患者中约有三分之一需要轮椅 [35] - CMS疾病负担：先天性肌无力综合征是一组超罕见、异质性的先天性神经肌肉疾病，由对神经肌肉接头完整性至关重要的基因缺陷引起。DOK7变异是较常见和严重的病因之一，约占CMS病例的24%，目前尚无获批疗法，估计患病率为每百万人5例（DOK7-CMS估计为每百万人1.2例） [36]