公司面临的法律诉讼 - Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP (KTMC) 律师事务所已代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure N.V.普通股的投资者，向该公司提起了证券欺诈集体诉讼 [1] - 该诉讼案件编号为 Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124，已向美国纽约南区地方法院提交 [1] - 寻求首席原告地位的截止日期为2026年4月13日 [1] 诉讼核心指控 - 指控公司在其针对亨廷顿病(HD)的基因疗法药物AMT-130的Pivotal研究（I/II期临床试验）以及向FDA提交生物制品许可申请(BLA)的前景和时间表方面，做出了重大虚假陈述和/或存在遗漏 [1] - 具体指控包括：公司Pivotal研究的设计（包括将其结果与ENROLL-HD外部历史数据集进行比较）并未获得FDA的完全批准 [1] - 指控公司淡化了以下可能性：尽管Pivotal研究据称取得了高度成功的结果，但公司仍可能不得不推迟其BLA时间表，以进行额外研究来补充其BLA提交材料 [1] - 因此，指控公司关于其业务、运营和前景的陈述缺乏合理依据 [1] 事件触发与市场反应 - 2025年11月3日，公司披露“FDA目前不再同意，根据预先与FDA分享的分析方案和统计分析计划，将AMT-130的I/II期研究数据与外部对照进行比较，可能足以作为支持BLA提交的主要证据” [1] - 公司承认“AMT-130的BLA提交时间表现在尚不明确”，尽管公司计划紧急与FDA沟通以寻求AMT-130及时加速批准的路径 [1] - 在此消息披露后，uniQure普通股股价从2025年10月31日的收盘价每股67.69美元暴跌33.40美元，跌幅超过49%，至2025年11月3日收盘时每股报34.29美元 [1] 公司业务与涉事产品 - uniQure N.V.是一家生物技术公司，致力于开发针对罕见疾病（包括亨廷顿病）的基因疗法 [1] - 公司的领先候选药物是AMT-130，这是一种旨在减缓亨廷顿病进展的新型基因疗法 [1]