公司核心动态与产品数据 - Dyne Therapeutics公司于2026年3月8日公布了其针对外显子51跳跃型杜氏肌营养不良症（DMD）的研究性疗法zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）在1/2期DELIVER临床试验中的额外积极数据 [1] - 新分析涵盖至24个月的数据，显示与预期自然史下降相比，患者的心肺功能得到改善 [1] - 数据进一步证实了先前报告的结果，即z-rostudirsen治疗能在多个临床指标上带来持续的功能改善 [1] - 这些数据在2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上以最新摘要海报形式公布 [1] 临床试验详情 - DELIVER试验是一项全球、随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，旨在评估z-rostudirsen在适合外显子51跳跃的DMD患者中的安全性、耐受性和疗效 [4] - 研究的多次递增剂量部分确定了注册剂量方案为每四周给药一次，每次20 mg/kg的z-rostudirsen [4] - 用于支持美国加速批准潜在监管提交的注册扩展队列的安慰剂对照部分已完成 [4] - 该队列的主要终点是通过蛋白质印迹法测量的6个月时抗肌萎缩蛋白水平相对于基线的变化 [4] - 参与多次递增剂量和注册扩展队列部分的受试者可选择加入研究的开放标签扩展和长期扩展部分 [4] 具体临床疗效结果 - 在24个月内，观察到肺功能（通过用力肺活量占预计值百分比测量）相对于基线有所改善，而根据已发表的自然史数据估计，预期是下降的 [5] - 在24个月内，观察到作为心脏功能早期信号的圆周应变相对于基线有所改善，而根据已发表的自然史数据估计，预期是恶化的 [5] - 在24个月时，观察到左心室射血分数（衡量心脏泵血能力的指标）相对于基线有所改善，而根据已发表的自然史数据估计，预期是下降的 [5] 产品安全性与监管状态 - 根据来自DELIVER试验中总共86名参与者的安全性和耐受性数据（随访时间长达36个月），z-rostudirsen表现出良好的安全性特征，大多数相关的治疗中出现的不良事件为轻度或中度 [5] - 最常报告的相关治疗中出现的不良事件是发热和头痛 [5] - 在注册扩展队列中未观察到相关的严重治疗中出现的不良事件 [5] - z-rostudirsen已获得美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，并获得了美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局以及日本厚生劳动省授予的孤儿药资格，用于治疗适合外显子51跳跃的DMD患者 [6] 公司产品管线与战略 - 除了z-rostudirsen，公司正在构建DMD产品组合，并拥有针对其他外显子的临床前项目，包括DYNE-253、DYNE-245、DYNE-244和DYNE-255 [7] - 公司专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善，其开发的治疗方法靶向肌肉和中枢神经系统以解决疾病的根本原因 [9] - 公司正在推进针对杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症、庞贝病和多种DMD突变的临床前项目 [9] 疾病背景与市场 - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的X连锁进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起，导致抗肌萎缩蛋白完全或几乎完全缺失 [8] - DMD是儿童期最常见的肌营养不良症形式，在美国影响约12,000人，在欧盟影响约16,000人 [8] - 尽管已有疗法，但对于能够带来功能改善的新治疗方案仍存在大量未满足的需求 [8]