文章核心观点 - Relmada Therapeutics公布了其候选药物NDV-01用于治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌的2期临床试验12个月中期数据 数据显示了高且持久的完全缓解率以及良好的安全性 支持其进入3期注册性RESCUE项目 并有望成为同类最佳疗法 [1][2][6] 临床试验数据与疗效 - 总体疗效：在2期试验中 NDV-01在12个月时达到76%的完全缓解率 在全部时间点达到95%的完全缓解率 基于Kaplan-Meier分析的12个月完全缓解率为83% [2][4][6] - 难治人群疗效：在对卡介苗无应答的难治性患者亚组中 12个月完全缓解率达到80% 在全部时间点达到94%的完全缓解率 基于Kaplan-Meier分析的12个月完全缓解率为84% [2][5][6][7] - 安全性：未观察到≥3级的治疗相关不良事件 无患者因不良事件中止治疗 在48名接受至少一剂治疗的患者中 63%报告了治疗相关不良事件 其中54%为短暂性排尿不适 [3][6][12] - 疾病控制：在试验中 无患者进展为肌层浸润性疾病 也无患者需要进行根治性膀胱切除术 [3][12] 药物与研发进展 - 药物机制：NDV-01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内给药制剂 设计可在膀胱内保留并实现长达10天的药物缓释 其专利保护期至2038年 [9] - 给药便利性：NDV-01为即用型制剂 在诊室约5分钟即可完成给药 无需麻醉或特殊设备 [3][9] - 后续开发计划：基于积极的2期数据 公司计划在2026年中期启动3期注册性RESCUE项目 该项目包含两个注册路径 并预计在2026年底获得3期试验的初步3个月结果 [2][3][6][12] 市场与疾病背景 - 疾病负担：非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75-80% 复发率高 美国有超过744,000例患病病例 [13] - 未满足需求：对卡介苗无应答的高危患者是难治性亚型 保留膀胱的治疗选择有限 而中危患者在辅助治疗领域目前尚无获批疗法 [7][13] - 市场潜力：公司估计 辅助治疗中危NMIBC在美国每年影响约75,000名患者 而二线治疗对卡介苗无应答且伴有原位癌的患者每年影响约5,000名患者 [7][8]