临床试验结果 - 公司宣布，其针对免疫抑制患者复发性巴贝斯虫病的扩大使用试验中，所有三名入组患者在完成他非诺喹治疗方案后均被治愈[1] - 该试验是一项开放标签、扩大使用、多中心研究，评估ARAKODA方案的他非诺喹联合阿托伐醌和其他抗疟药/抗生素，用于治疗有严重疾病风险因素且既往常规抗菌方案失败的复发性巴贝斯虫病患者[2] - 在该研究中，他非诺喹治疗持续长达一年，直到记录到两次连续的巴贝虫寄生虫PCR阴性检测结果且巴贝斯虫病症状消退[3] - 临床缓解和停止研究药物给药后六十至九十天，研究方案要求进行随访，使用两种分子检测评估寄生虫感染状态，其中一种FDA批准的RNA扩增检测比标准商业RT-PCR（如梅奥检测）灵敏度至少高1000倍[3] - 耶鲁大学2024年的一项研究报道，在四名患者中，当含阿托伐醌的标准护理方案联合每周他非诺喹治疗直至记录到两次连续的非反应性常规PCR时，治疗成功率明显达到100%[4] - 耶鲁研究中的第五名患者，也是公司扩大使用研究中的第三名患者，最终通过阿托伐醌/阿奇霉素/氯胍联合每周他非诺喹的四联疗法（持续至两次PCR阴性）并在治疗后通过非反应性RNA扩增检测证明被治愈[5] - 综合评估的七名患者（耶鲁研究和公司研究合计）数据表明，当在患者含阿托伐醌的背景联合方案中加入每周他非诺喹并持续至两次PCR阴性时，免疫抑制患者复发性巴贝斯虫病的治愈率接近100%[6] 疾病背景与市场机会 - 人类巴贝斯虫病是一种严重且使人衰弱的新发蜱传疾病，常作为莱姆病患者的共感染出现，症状包括发烧、发冷、出汗和疲劳，该病在老年和免疫抑制患者中可能危及生命并多次复发，且发病率正在上升[8] - 目前尚无FDA批准的巴贝斯虫病治疗方法或疫苗[8] - 他非诺喹目前尚未获得FDA批准用于治疗和预防巴贝斯虫病[9] - 鉴于复发性免疫抑制患者罕见以及加入他非诺喹相关的高治愈率，公司认为现在是时候根据新数据重新审视广泛接受的治疗指南[7][10] 公司及产品信息 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗及预防媒介传播疾病新药的制药公司，成立于2010年，总部位于华盛顿特区，在澳大利亚设有子公司[21] - 公司的主要产品ARAKODA（他非诺喹）于2018年获得美国FDA批准用于疟疾预防，并于2019年在美国和澳大利亚商业化上市，通过各国药品批发商网络分销，在零售药店作为处方疟疾预防药物提供[11][21] - 根据美国疾病控制与预防中心信息，他非诺喹的终末半衰期较长，约为16天，这为疟疾预防提供了给药频率更低的优势[11] - 他非诺喹由沃尔特·里德陆军研究所发现[11] - 前往疟疾流行地区的个体被处方ARAKODA的用法为：旅行前三天每天一次服用2 x 100毫克片剂（负荷期），旅行期间每周服用2 x 100毫克片剂长达六个月，旅行后一周服用2 x 100毫克[11]