公司事件与法律调查 - 股东权利律师事务所Hagens Berman正在对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) 展开调查，起因是联邦卫生官员对该公司前所未有的公开谴责 [1] - 调查紧随一项证券集体诉讼之后，该诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者 [1] 监管机构指控与媒体报道 - 2026年3月5日，《华尔街日报》报道称，美国食品药品监督管理局和卫生与公众服务部官员公开批评uniQure，一位高级FDA官员称该公司基因疗法的测试数据存在缺陷，未达到批准标准 [3][4] - 报道进一步指出，FDA官员指控uniQure高管歪曲了FDA关于如何将疗法与安慰剂进行比较的要求，而一位HHS官员则称公司“撒谎”并发布了误导性声明 [5] - STAT在次日报道称，FDA与uniQure之间关于如何最好地研究亨廷顿病基因疗法的科学分歧已升级，FDA高级官员指责uniQure为一种“失败”的疗法推送“扭曲”和“ manipulated”的临床数据 [5] 股价影响与诉讼指控 - 自2025年11月3日开始的一系列负面报道，导致uniQure股价在《华尔街日报》报道发布时已下跌近84% [5] - 诉讼指控称，在整个集体诉讼期间，被告歪曲并未能披露：其关键研究的设计（包括将研究结果与ENROLL-HD外部历史数据集进行比较）并未获得FDA的完全批准；并且淡化了尽管AMT-130关键研究结果据称非常成功，但公司仍可能不得不延迟其生物制品许可申请时间线以进行额外研究的可能性 [6][7] - 2025年11月3日，uniQure披露FDA不再同意其预先分享的分析方案可能足以支持BLA提交后，公司股价单日下跌超过49% [6][8] 核心产品与监管沟通问题 - 事件涉及uniQure的主要基因疗法候选药物AMT-130，该药物旨在减缓亨廷顿病的进展 [4] - 调查的核心在于uniQure向投资者描述的其与FDA的互动情况，与近期A类会议记录中披露的细节之间存在的潜在差异 [9] - uniQure在披露后表示，AMT-130的BLA提交时间现已不明确，但公司计划紧急与FDA互动，为AMT-130的及时加速批准寻找前进道路 [8]