公司核心动态 - 公司将在2026年3月17日至21日于丹麦哥本哈根举行的AD/PD™ 2026国际会议上，以口头报告和海报形式展示其治疗帕金森病（PD）的主要候选药物GT-02287的1b期临床研究中期分析数据 [1] - 公司预计在2026年第三季度启动GT-02287的2期临床试验，目前正等待美国食品药品监督管理局（FDA）对其提交的补充临床前数据的回复，以支持其新药临床试验申请（IND）[1][4] 临床数据展示详情 - 口头报告：将于2026年3月18日15:15-15:30（欧洲中部时间）举行，标题为“GT-02287治疗帕金森病的开放标签1b期研究”，由首席医疗官Jonas Hannestad博士主讲，将展示GT-02287的中枢神经系统靶点结合、对下游通路异常的有益影响、患者早期临床改善迹象以及研究扩展阶段的额外数据 [2] - 海报展示：海报标题为“用于治疗帕金森病的新型别构GCase调节剂（与临床阶段GT-02287不同）”，由研究主管Ana Maria Garcia-Collazo博士展示，将展示一种在化学结构上与GT-02287不同的新型葡萄糖脑苷脂酶（GCase）调节剂的临床前数据 [2][3] 候选药物GT-02287机制与潜力 - GT-02287是一种口服、可入脑的小分子别构酶调节剂，旨在恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该功能因与帕金森病最常见遗传异常相关的GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和受损 [6] - 在帕金森病临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低了神经退行性病变生物标志物血浆神经丝轻链（NfL）水平 [7] - 在携带GBA1突变和特发性帕金森病的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并阻止复杂行为（如筑巢）缺陷的发展，显示出疾病修饰作用 [7] 临床开发进展 - 1期健康志愿者研究结果显示，GT-02287具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内，并且在临床相关剂量下观察到GCase活性增加，证明了靶点结合 [8] - 正在进行的1b期临床试验（在澳大利亚7个中心进行）的主要终点是评估帕金森病患者给药三个月后的安全性和耐受性，该试验已启动扩展研究，允许参与者接受GT-02287治疗长达总共12个月 [9] - 1b期临床试验的初步结果显示，GT-02287实现了中枢神经系统靶点结合，将预设终点葡萄糖鞘氨醇降低至基线水平，并改善或稳定了MDS-UPDRS评分 [10] 公司平台与管线 - 公司利用其Magellan™平台，专注于发现和开发下一代别构疗法，该平台能够发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型别构小分子调节剂 [13] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力 [12] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，靶向溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤 [12] 行业认可与支持 - 公司的帕金森病主要研发项目在早期开发阶段获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、GBA帕金森病Silverstein基金会以及由欧盟地平线2020研究和瑞士创新署Innosuisse共同资助的Eurostars-2联合项目的资金支持 [11]