公司核心进展 - 公司宣布其专利组合获得重要扩展，墨西哥专利局已决定授予其名为“iadademstat用于癌症治疗的组合”的专利申请，该专利保护了iadademstat与PD-1或PD-L1抑制剂联合使用治疗癌症（包括小细胞肺癌）的方法 [1][2] - 该专利正式授予后，预计将提供至少至2040年的保护期（不包括任何潜在的专利期限延长），进一步巩固了该联合疗法的全球知识产权保护 [2] - 随着墨西哥的决定，公司已在澳大利亚、欧洲、日本、墨西哥和俄罗斯为这些组合疗法确保了专利保护，其他司法管辖区的相应专利申请仍在审查中 [2] 产品管线与临床开发 - iadademstat是一种口服小分子药物，是高选择性的表观遗传酶LSD1抑制剂，在血液癌症中具有强大的分化效应，目前正与PD-L1抑制剂联合用于广泛期小细胞肺癌的两项临床试验中进行研究 [3][5] - 其中一项是由美国国家癌症研究所根据合作研发协议进行和赞助的I/II期研究，评估iadademstat与atezolizumab或durvalumab的联合用药，在美国超过30个临床中心开展 [3] - 另一项是由耶鲁大学赞助和开展的开放标签Ib期研究，评估iadademstat与atezolizumab及立体定向放射治疗联合，随后对残留、进展或复发的广泛期小细胞肺癌患者进行atezolizumab和iadademstat的维持治疗 [3] - 在血液肿瘤领域，iadademstat在一线急性髓系白血病中显示出突出的初步结果，包括在ASH 2025上公布的100%总缓解率，在复发/难治性FLT3突变AML的Ib期FRIDA试验中，在扩展剂量下也报告了67%的完全细胞遗传学缓解 [4][5] - 公司正在将iadademstat的临床开发扩展到非肿瘤性血液学适应症，包括镰状细胞病和原发性血小板增多症的试验 [6] - iadademstat已在美国获得针对小细胞肺癌的孤儿药认定，并在美国和欧盟获得针对急性髓系白血病的孤儿药认定 [6] 公司背景与战略 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者，重点关注中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [4] - 公司的先进临床产品组合围绕两个LSD1抑制剂构建：肿瘤学/血液学项目iadademstat，以及处于III期准备阶段的主要中枢神经系统项目vafidemstat [4] - 公司正在推进针对其他机制（包括HDAC6）的更广泛的表观遗传学管线，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于潜在开发夏科-马里-图斯病和肌萎缩侧索硬化症 [4] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，覆盖一系列恶性和神经系统疾病 [4]