欧洲药品监管动态 - 欧盟委员会本周宣布了多项重要的监管决定 包括扩大强生前列腺癌疗法的适应症 批准Protalix BioTherapeutics酶替代疗法Elfabrio的新给药方案 以及授予Incyte免疫肿瘤药物Zynyz第二个适应症 [1] 强生AKEEGA获批新适应症 - 2026年3月9日 欧盟委员会批准AKEEGA联合泼尼松或泼尼松龙及雄激素剥夺疗法 用于治疗携带BRCA1/2突变的转移性激素敏感性前列腺癌患者 这是该药在欧盟获得的第二次批准 [2] - 批准基于名为AMPLITUDE的3期试验结果 AKEEGA方案显示出具有临床意义的疾病进展延迟 与标准疗法相比 将疾病进展或死亡风险降低了近一半 并在总生存期改善方面显示出早期趋势 [3] - AKEEGA最初于2023年4月获得欧盟批准 用于治疗携带BRCA1/2突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者 该药在美国也已获批用于BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌和BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 [4] Protalix BioTherapeutics的Elfabrio获批新给药方案 - Protalix BioTherapeutics获得欧盟委员会批准 其法布里病酶替代疗法Elfabrio新增每四周一次、每次2mg/kg的给药方案 适用于病情稳定的成年患者 [5] - 法布里病是一种罕见的遗传性疾病 患者体内缺乏α-半乳糖苷酶A 导致脂肪物质Gb3在肾脏和心脏等器官中积聚 可能引发肾衰竭和心脏病等并发症 [6] - Elfabrio最初于2023年5月获欧盟批准 原给药方案为每两周一次、每次1mg/kg 该药由Protalix BioTherapeutics与Chiesi Global Rare Diseases合作开发 [7] - 公司高管表示 新给药方案将输液间隔从每两周延长至四周 为符合条件的稳定患者提供了更大的灵活性和减轻治疗负担的可能性 [8] - 在美国 Elfabrio的批准剂量为每两周1mg/kg静脉输注 2025年第三季度 Protalix录得向Chiesi销售Elfabrio的收入880万美元 而2024年同期为680万美元 [9] Incyte的Zynyz获批新适应症 - 2026年3月6日 Incyte的免疫肿瘤药物Zynyz在欧盟获批第二个适应症 可用于晚期肛管鳞状细胞癌的一线治疗 具体为联合卡铂和紫杉醇 用于治疗转移性或不可手术的局部复发性肛管鳞状细胞癌成人患者 [10] - 这是一种罕见癌症 几十年来其治疗未取得有意义的进展 Zynyz此前已于2024年4月获欧盟批准 作为单药用于转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌的一线治疗 该药在美国也已获批用于晚期肛门癌和默克尔细胞癌 [11] - Zynyz的2025年全年净产品收入为6600万美元 而2024年为319万美元 [12]