临床试验数据更新 - 公司宣布了由芝加哥大学医学移植研究所发起的试验的最新结果，该结果在2026年3月11日至14日于西班牙巴塞罗那举行的糖尿病先进技术与治疗会议上公布 [1] - 这项研究者发起的试点研究招募了12名患有长期1型糖尿病并接受同种异体胰岛移植的成年患者，患者糖尿病中位病程约33年，移植前平均糖化血红蛋白约8.0% [2] - 数据显示胰岛移植后血糖控制迅速改善，队列中观察到稳定的胰岛移植物功能，所有10名移植后超过4周的患者均实现了胰岛素独立，且最近一次糖化血红蛋白低于6.0%，这10名患者的平均最近糖化血红蛋白约为5.35% [3] - 在12名患者队列中，移植后的平均时间约为8个月，移植后超过4周的10名患者实现了100%的胰岛素独立 [6] - 未出现排斥反应事件，无患者产生新发的供体特异性HLA抗体 [3][6] - 未观察到与基于他克莫司的免疫抑制方案常见的肾毒性、高血压或神经毒性证据 [3] 药物安全性与耐受性 - 基于tegoprubart的免疫抑制方案总体耐受性良好，报告移植后免疫抑制相关不良事件通过降低霉酚酸剂量（如必要）成功处理 [3] - Tegoprubart继续显示出良好的安全性和耐受性特征 [6] 药物作用机制与潜力 - 这些发现进一步支持了CD40L阻断在实现有效胰岛移植物保护的同时，避免钙调神经磷酸酶抑制剂毒性的潜力 [3] - 公司首席执行官表示，这些最新发现支持了tegoprubart在实现有效胰岛移植物保护的同时，避免通常与钙调神经磷酸酶抑制剂相关的毒性，并可能使1型糖尿病患者能够进行胰岛细胞移植的潜力 [4] - Tegoprubart是一种高亲和力结合CD40配体的抗CD40L单克隆抗体，CD40L是一个经过充分验证的、具有广泛治疗潜力的生物靶点 [8] - CD40L信号在适应性及先天性免疫细胞激活和功能中的核心作用，使其成为一个有吸引力的、非淋巴细胞耗竭的免疫调节治疗干预靶点 [8] 公司研发管线与战略 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，开发用于管理和治疗危及生命疾病的免疫调节疗法 [8] - 公司正在利用深厚的抗CD40配体生物学历史知识，在肾同种异体移植、异种移植、胰岛细胞移植、肝同种异体移植和肌萎缩侧索硬化症领域进行临床前和临床研究 [8] - 公司期待与FDA密切合作，以实现今年晚些时候获得关于tegoprubart在胰岛细胞移植中上市路径的监管指导的目标 [4] 行业合作与资金支持 - 这项由芝加哥大学医学发起的临床试验由Breakthrough T1D资助，并得到了The Cure Alliance的初步支持 [4] - Breakthrough T1D已承诺资助第二项研究，评估tegoprubart作为无钙调神经磷酸酶抑制剂免疫抑制方案的一部分，用于预防患有1型糖尿病和慢性肾病患者的胰岛移植排斥 [4] - Breakthrough T1D的首席执行官表示，很高兴看到该试验中的胰岛移植受者不再需要注射胰岛素，并且比传统免疫抑制方案经历的副作用更少 [4] 疾病背景与治疗概述 - 胰腺胰岛移植是一种微创手术，旨在为1型糖尿病患者提供血糖控制，并最小化或消除对胰岛素的依赖 [5] - 手术过程中，含有产生胰岛素的β细胞的胰岛从已故器官捐赠者的胰腺中分离出来，并通过小导管输注到患者的肝脏中，术后患者需继续接受免疫抑制治疗以防止移植排斥 [5][7]