公司核心产品与最新数据 - Cytokinetics公司宣布将在2026年3月28日至30日举行的美国心脏病学会(ACC)年会上公布四项关于MYQORZO™ (aficamten)的临床数据展示[1] - MYQORZO (aficamten)是一种心脏肌球蛋白抑制剂，已获得美国FDA、欧盟委员会和中国国家药监局批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者[1] - 一项基于SEQUOIA-HCM和MAPLE-HCM试验的汇总分析(n=371)显示，aficamten单药治疗在运动能力、症状、心脏生物标志物和Valsalva梯度等多个临床相关结局上，均优于美托洛尔单药治疗和安慰剂，而美托洛尔单药治疗与安慰剂相比无差异[2] - 一项针对SEQUOIA-HCM和FOREST-HCM试验的分析(n=182)表明，中断aficamten治疗四周的洗脱期与心脏不良事件或反跳风险增加无关，仅有1名(0.7%)患者出现轻度心力衰竭恶化不良事件，3名患者出现中度HCM症状复发，重新开始治疗后疗效恢复良好[3] - 一项针对MAPLE-HCM试验的分析(n=175)显示，在基线有高血压病史的患者(占50%)中，aficamten的疗效和安全性不受高血压病史影响，治疗期间未控制高血压的发生率(定义为收缩压>140 mmHg或舒张压>90 mmHg)在aficamten组(34%)和美托洛尔组(25%)之间无统计学显著差异(p=0.38)[5] - 一项针对SEQUOIA-HCM试验的分析表明，与安慰剂相比，aficamten治疗24周后，显著降低了基线心电图显示的ST段改变(校正后比值比0.23; p<0.001)和左心室肥厚(LVH)应变模式(校正后比值比0.15; p<0.001)[6] - 在关键试验中，唯一发生率超过5%且高于安慰剂的不良反应是高血压(aficamten组8% vs 安慰剂组2%)[17] 公司产品管线与适应症拓展 - MYQORZO (aficamten)在美国、中国和欧盟获批的适应症是改善有症状oHCM成人患者的功能能力和症状[7][8] - Aficamten目前正在ACACIA-HCM(一项针对非梗阻性HCM患者的III期试验)和CEDAR-HCM(一项针对儿科oHCM患者的研究)中进行临床研究，但尚未被确定在这两类人群中使用是安全或有效的[7] - Aficamten还在FOREST-HCM(一项开放标签扩展临床研究)中进行研究[7] - 公司还在开发omecamtiv mecarbil(一种研究性心脏肌球蛋白激活剂，用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭)和ulacamten(一种研究性心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗射血分数保留的心力衰竭)，并继续进行肌肉生物学领域的临床前研发[22] 行业与疾病背景 - 肥厚型心肌病(HCM)是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国确诊患者超过30万，但估计还有40万至80万患者未被确诊[21] - 大约一半的HCM患者为梗阻性HCM(oHCM)，另一半为非梗阻性HCM(nHCM)[21] - HCM患者发生心血管并发症的风险很高，包括心房颤动、中风和二尖瓣疾病，也是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一[21]