诉讼核心指控 - 投资者权利律师事务所正代表在2025年9月24日至10月31日期间购买uniQure证券并遭受重大损失的投资者，对uniQure及其部分高管提起证券集体诉讼，首席原告截止日期为2026年4月13日 [1][3] - 诉讼指控被告就其主要基因疗法候选药物AMT-130的监管路径做出了不准确和误导性陈述，特别是关于美国食品药品监督管理局接受一项省略了传统安慰剂对照的“关键”研究设计 [2] - 具体指控包括：被告淡化了尽管AMT-130关键研究据称结果非常成功，但公司仍可能不得不推迟其生物制品许可申请时间表以进行额外研究的可能性 [6] - 具体指控还包括：uniQure关键研究的设计——包括将关键研究结果与ENROLL-HD外部历史数据集进行比较——并未获得美国食品药品监督管理局的完全批准 [6] 被指控的误导性陈述与事实披露 - 指控称在整个集体诉讼期间，被告进行了虚假陈述且未披露关键事实 [4] - 据称事实在2025年11月3日被揭露，当时uniQure披露美国食品药品监督管理局“目前不再同意，根据预先与FDA共享的分析方案和统计分析计划，将AMT-130 I/II期研究数据与[ENROLL-HD]外部对照进行比较，可能足以提供支持BLA提交的主要证据” [4] - 因此，uniQure据称表示“AMT-130的BLA提交时间现在不明确”，但公司“计划紧急与美国食品药品监督管理局互动，为AMT-130的及时加速批准寻找前进道路” [4] 事件影响 - 在2025年11月3日上述消息披露后，uniQure普通股价格下跌超过49% [4] - 律师事务所调查的核心是uniQure向投资者披露的其与美国食品药品监督管理局互动情况，与近期A类会议记录中揭示的细节之间存在的潜在差异 [5]