ENDEAVOR研究新队列进展 - Sarepta Therapeutics股价在宣布Ib期ENDEAVOR研究第8队列开始筛选和入组后上涨约2% [1] - 该队列旨在通过将Elevidys与增强型西罗莫司免疫抑制方案结合 改善该一次性基因疗法在非行走DMD患者中的安全性 [1] - 公司将入组约25名美国非行走DMD患者 研究方案包括Elevidys输注前14天及输注后12周的西罗莫司给药 [2] Elevidys相关安全事件与监管变化 - 此前有三例患者死亡与公司基因疗法相关并归因于急性肝衰竭 其中两例发生在接受Elevidys后 一例由实验性LGMD疗法引起 所有死亡均发生在非行走患者中 并与AAVrh74载体相关 [6] - 基于这些事件 FDA于去年11月批准对Elevidys标签进行重大修改 该疗法现仅被批准用于4岁及以上行走DMD患者 不再授权用于非行走患者 并必须携带黑框警告以突出ALF和ALI风险 [8] - FDA还增加了额外限制 不再推荐用于已有肝损伤、近期接种疫苗或活动性/近期感染的患者 并引入新的监测要求 包括治疗后至少三个月每周进行肝功能检查 建议患者输注后至少两个月留在合适的医疗机构附近 [9] 公司合作与战略调整 - Elevidys由Sarepta与制药巨头罗氏合作开发 根据2019年的许可协议 罗氏拥有该疗法在美国以外市场的独家上市和销售权 [3] - 在遭遇挫折后 公司暂停了其大部分LGMD管线的开发 并将重点转移到siRNA项目 这些项目是去年通过与Arrowhead Pharmaceuticals达成的数十亿美元许可交易的一部分获得的 [10] 公司股价表现 - 过去一年 公司股价暴跌近84% 而同期行业增长11% [4]