公司近期动态 - ProMIS Neurosciences公司将在2026年3月17日至21日于丹麦哥本哈根举行的阿尔茨海默病与帕金森病会议（AD/PD™ 2026）上展示两篇科学海报[1] - 两篇海报将重点介绍公司专有发现平台的相关研究，以及其选择性靶向神经退行性疾病中有毒错误折叠蛋白的方法[2] 会议展示详情 - 展示一：标题为《利用错误折叠TDP-43的致病性表位合理设计针对TDP-43蛋白病的疫苗》，将于2026年3月20日13：50–15：50在12号礼堂进行口头平台报告，报告人为Neil Cashman[3] - 展示二：标题为《源自计算建模的构象表位疫苗接种可引发针对有毒α-突触核蛋白物种的主动选择性抗体反应（ID 961）》，将于2026年3月20日16：20–18：20在A2展厅进行口头平台报告，报告人为Johanne Kaplan[3] - 公司首席执行官Neil Warma表示，这些数据突出了两个管线候选产品，并强调了公司专注于通过靶向被认为驱动疾病病理的错误折叠蛋白物种，来推进针对肌萎缩侧索硬化症和帕金森病的新型治疗方法[3] 公司及技术平台介绍 - ProMIS Neurosciences是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发选择性靶向与神经退行性疾病及其他错误折叠蛋白疾病发生发展相关的有毒寡聚体的治疗性抗体和疫苗[4] - 公司的专有靶点发现引擎EpiSelect™，已被证明能够预测在导致神经退行性疾病的错误折叠蛋白分子表面上的新靶点，这些靶点被称为疾病特异性表位，相关疾病包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、多系统萎缩和帕金森病[4] - 公司的计算平台旨在识别有毒错误折叠蛋白上独特暴露的构象表位，进而用于生成错误折叠特异性抗体或疫苗配方，该平台的应用产生了处于临床阶段的PMN310[8] 核心产品PMN310及临床试验 - PMN310是公司治疗阿尔茨海默病的领先候选产品，是一种人源化单克隆抗体，被设计为仅选择性靶向有毒寡聚体而避免斑块，从而可能减少或消除淀粉样蛋白相关影像学异常风险[5] - 由于可能不受脱靶结合或副作用限制，PMN310可能提供优于其他靶向淀粉样蛋白抗体疗法的疗效[5] - PMN310于2025年7月获得美国食品药品监督管理局的快速通道资格认定[5] - 基于PMN310的1a期试验的积极结果，公司启动了针对阿尔茨海默病患者的1b期临床试验PRECISE-AD[6] - PRECISE-AD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估静脉注射PMN310在因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和药代动力学，剂量为5、10、20 mg/kg[7] - 该研究将是首个检查仅针对AβO的单克隆抗体对阿尔茨海默病病理相关生物标志物和临床结果影响的研究，安全性是主要结局指标，特别强调评估作为非斑块结合剂的PMN310是否可能降低ARIA风险[7] - 该研究设计为检测ARIA提供95%的置信度，并旨在提供关于PMN310对生物标志物和临床结果影响的有意义见解[7] 技术平台应用与管线拓展 - 除了PMN310，公司平台还识别了驱动突触核蛋白病的有毒α-突触核蛋白寡聚体/可溶性纤维的特异性表位，以及肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆中致病性TDP-43的表位，并已生成先导候选抗体[8] - 这些表位的精确构象已被转化为疫苗，在临床前小鼠疫苗接种研究中诱导出针对致病性分子物种的选择性抗体反应[8]