FDA新指南草案与行业反馈 - Vanda Pharmaceuticals对FDA于2026年3月18日发布的《药物开发中使用新方法学的一般考虑》草案表示严重关切，认为其未能提供实现从动物测试向新方法学转变所需的实质性改革[1][2] - 公司认可FDA致力于改善药物开发中人体预测性和伦理标准的方向，但指出当前草案在监管谨慎与科学改革之间未能取得良好平衡[2][4] - 公司呼吁FDA在评议期内与行业创新者、科学家及动物福利团体积极合作，以完善指南，并提供清晰、快速的监管接受路径，优先考虑人体相关性和循证信心[5] 新方法学的定义与现状 1. 新方法学包括体外检测、器官芯片系统、计算模型和基于人类细胞的平台等先进的非动物工具，旨在实现非临床测试的现代化并取代传统动物模型[2] 2. FDA的草案文件虽然提到了如皮肤致敏或眼刺激的体外检测等一般类别，但未提供任何当前FDA接受的、可完全替代所需动物测试的具体新方法学实例[5] 3. 草案缺乏具体的、已获验证的新方法学案例研究，也未提供来自实际监管提交或批准的绩效基准，导致开发者缺乏明确的成功标准[5] Vanda的立场与过往行动 - Vanda在推动科学驱动的变革方面有良好记录，包括通过法律努力挑战FDA缺乏强有力科学依据的长期动物研究要求，例如为期九个月的犬类毒性测试[3] - 这些努力凸显了在推进更具预测性的人类相关方法的同时，最大限度减少动物（尤其是犬类）痛苦的伦理必要性[3] - 公司总裁兼首席执行官Mihael H. Polymeropoulos, M.D.表示，患者应更快获得更安全的药物，伦理进步要求优先考虑能更好反映人类生物学且无需不必要依赖动物的方法[4] 对FDA草案的具体批评 - 草案存在关键缺陷，包括模糊的验证要求，缺乏简化的批准路径或具体标准，可能造成不确定性并减缓创新工具的采用[5] - 草案在作者身份方面透明度不足，引用有限，未达到可靠科学论述的预期标准[5] - 科学参考文献和已验证的新方法学实际案例不足[5] - 公司敦促FDA在最终指南中完全接纳其关于动物研究在预测人体结果方面存在局限性的观点，确保消除障碍而非引入新障碍[5] 公司提出的建议与未来合作 - Vanda呼吁FDA撤回当前草案，并以更强的科学依据进行实质性修订[6] - 公司建议指南应纳入对已验证的新方法学、同行评审研究以及已被接受替代动物测试的具体、实例的可靠引用，包括终点、性能数据和提交结果的详细信息[5] - 公司表示已准备好与FDA、卫生与公众服务部以及整个生态系统的利益相关者合作，以推进利用尖端科学、保护患者安全、减少动物（包括犬类）痛苦并符合伦理和科学要求的监管政策[6] 公司背景 - Vanda是一家全球领先的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，以解决高度未满足的医疗需求并改善患者生活[7]