公司与监管机构冲突 - 美国食品药品监督管理局（FDA）官员在2026年3月5日和6日与记者的通话中严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法” [3] - FDA官员指控公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵性的比较”，而不是进行正确的临床研究 [3] - FDA官员驳回了公司关于假手术的伦理担忧指控，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在最低限度麻醉下进行“头皮上一到三个切口” [7] - 针对公司首席执行官关于假手术要求是“与先前指导相比的剧烈变化”的描述，FDA官员反驳称，该机构“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较” [7] - FDA官员对AMT-130是否符合简化罕见病治疗途径的资格提出异议，指出其并非个体化疗法 [7] 证券集体诉讼指控 - 一项名为Scocco v. uniQure N.V., et al. (S.D.N.Y.)的证券集体诉讼指控，在2025年9月24日至2025年10月31日的集体诉讼期间，被告未能披露多项关键信息 [6] - 指控包括：FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组 [8] - 指控包括：公司淡化了第三阶段试验中假手术对照组的必要性，而FDA现在声称从未豁免过这一要求 [8] - 指控包括：被告在生物制品许可申请（BLA）的时间表上误导了投资者，在2025年11月3日FDA缺乏共识的情况被揭露后，该时间表变得“不明确”，导致股价下跌49% [8] - 诉讼的核心指控是，公司就其与FDA的互动进行了不实陈述，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计 [5] 公司核心产品与临床开发 - 公司的领先基因疗法候选药物是AMT-130 [3] - 公司曾计划使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130临床试验的主要对照组 [8] - 公司与FDA争议的焦点包括临床试验设计、对照组的选择以及是否符合特定监管途径的资格 [3][7][8] 事件影响与关键日期 - 在2025年11月3日FDA缺乏共识的情况被揭露后，公司股价下跌了49% [8] - 证券集体诉讼的牵头原告申请截止日期为2026年4月13日 [1][6] - 集体诉讼所涵盖的投资者购买公司普通股的期间为2025年9月24日至2025年10月31日 [1][6]