公司面临的法律与监管调查 - 股东权利律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (QURE)的调查，起因是美国食品和药物管理局（FDA）官员的一系列严厉指责[1] - 一项证券集体诉讼已提交，旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 该诉讼指控公司存在一贯模式，即歪曲其与FDA的互动，并使用其明知监管机构未批准的关键研究设计[3] FDA对关键候选疗法的严厉批评 - 2026年3月5日和6日，FDA官员在一次记者电话会议上严厉批评uniQure，称其领先基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”[2] - FDA官员指控公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵性的比较”，而不是进行正确的临床研究[2] - FDA官员否认曾同意接受使用自然史作为对照组的“扭曲比较”，并驳斥了公司关于之前达成协议的描述[4] 证券集体诉讼中的具体指控 - 诉讼指控公司在整个集体诉讼期间（2025年9月24日至2025年10月31日）未能披露多项关键信息[4] - 指控包括：歪曲FDA关于假手术的要求，将FDA要求的“头皮上的一到三个切口”描述为“在头骨上钻孔”[4] - 指控公司隐瞒了FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130主要对照组的事实[5] - 指控公司淡化了III期试验中假手术对照组的必要性，而FDA声称从未豁免过这一要求[5] 对投资者及公司时间线的影响 - 指控称，被告在生物制品许可申请的时间表上误导了投资者，该时间表在2025年11月3日披露缺乏FDA协议后变得“不明确”[5] - 这一披露导致公司股价下跌49%[5] - 受影响的投资者需在2026年4月13日前向法院申请成为首席原告[6]