公司新闻事件 - BridgeBio Pharma公司将于2026年3月28日至30日在美国新奥尔良举行的美国心脏病学会年度科学会议上 以最新突破性口头报告形式分享其药物acoramidis在ATTR-CM患者中的长期疗效和安全性数据 并同时展示三份相关海报[1] - 最新突破性口头报告主题为“Acoramidis在ATTR-CM患者中的长期生存获益和疾病稳定” 报告时间为2026年3月30日星期一下午2:33[2] - 三份海报将分别展示acoramidis对血清转甲状腺素蛋白浓度和堪萨斯城心肌病问卷总评分的长期益处、早期sTTR升高与心衰相关健康状态长期改善的关联 以及美国ATTR-CM治疗模式和偏好的真实世界调查结果 展示时间分布在2026年3月28日和30日[2] 核心产品信息 - 公司药物Attruby™ (acoramidis) 是一种转甲状腺素蛋白稳定剂 适应症为治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病成人患者 旨在降低心血管死亡和心血管相关住院风险[3] 产品安全性数据 - 在临床试验中 与安慰剂相比 接受Attruby治疗的患者报告腹泻(11.6% vs 7.6%)和上腹痛(5.5% vs 1.4%)的不良反应 大多数不良反应为轻度且无需停药即可缓解[4] - 因不良事件导致的停药率在Attruby治疗组和安慰剂组之间相似 分别为9.3%和8.5%[4] 公司战略与商业模式 - BridgeBio Pharma是一家专注于为遗传性疾病开发变革性药物的生物制药公司 其使命是弥合遗传科学进步与未满足需求患者群体所需有效药物之间的差距[5] - 公司采用去中心化的“中心-轮辐”运营模式 旨在实现速度、精准和可扩展性 由自主团队专注特定疾病 中心团队提供临床、监管和商业化支持[5]