核心观点 - 公司Oryzon Genomics获得美国专利商标局授予一项关键专利，涉及其在研药物iadademstat与维奈克拉等药物的治疗组合，用于治疗急性髓系白血病等肿瘤疾病，专利保护期预计至2039年，并可能进一步延长 [1][2][3] - 公司核心在研药物iadademstat在一线AML的Ib期临床研究中显示出卓越的初步疗效数据，总体缓解率达到100%，严格完全缓解率达到90% [4][8] - 此次专利授权强化了公司围绕iadademstat的知识产权组合，为其临床项目的长期价值提供了保障，并已在全球多个主要市场获得专利保护 [5] 知识产权进展 - 美国专利US12,564,559 B2获得授权，涵盖使用iadademstat与其他治疗剂（特别是维奈克拉）组合治疗肿瘤疾病（包括AML）的方法 [1][2] - 该专利预计于2039年1月到期，并包含美国专利商标局授予的681天专利期限调整，此外还可能因监管审查获得进一步的专利期限延长 [3] - 除美国外，公司已在澳大利亚、巴西、加拿大、欧洲、印度、以色列、日本、韩国、马来西亚、墨西哥、新西兰和俄罗斯获得iadademstat与维奈克拉组合或其在癌症治疗中使用的专利保护，其他司法管辖区的申请仍在审理中 [5] - 公司在美国和其他国家还拥有涵盖iadademstat与其他AML疗法（如阿扎胞苷和地西他滨）组合的授权专利 [5] 临床开发与数据 - Iadademstat目前正在七项进行中的肿瘤临床试验中进行评估 [4] - 其中，针对一线AML的Ib期ALICE-2研究，评估iadademstat与维奈克拉和阿扎胞苷的联合疗法，在2025年美国血液学会年会上公布的初步数据显示，总体缓解率为100%，严格完全缓解率为90% [4][8] - 该试验入组迅速，预计在2026年6月的欧洲血液学协会年会上公布约15-16名患者（约占计划入组人数的75%）的更新数据 [4] - 在复发/难治性FLT3突变AML的公司赞助Ib期FRIDA试验中，iadademstat与吉瑞替尼联合也显示出高度鼓舞人心的初步安全性和有效性数据，在扩展剂量下复合完全缓解率达到67% [9] - 药物在非肿瘤血液学适应症（如镰状细胞病、原发性血小板增多症）的临床开发也已展开，并获得欧洲药品管理局批准 [9] - Iadademstat已获得美国小细胞肺癌以及美国和欧盟急性髓系白血病的孤儿药认定 [9] 公司背景与产品线 - Oryzon是一家成立于2000年、总部位于西班牙巴塞罗那的临床阶段生物制药公司，是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [6] - 公司拥有围绕两种LSD1抑制剂构建的先进临床产品组合：用于肿瘤学/血液学的iadademstat，以及用于中枢神经系统、已做好III期准备的主要项目vafidemstat [6] - 公司正在推进针对其他机制（包括HDAC6）的更广泛表观遗传学管线，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于潜在开发夏科-玛丽-图斯病和肌萎缩侧索硬化症 [6] - Iadademstat是一种口服小分子药物，是高选择性表观遗传酶LSD1的抑制剂，在血液癌症中具有强大的分化作用 [7]