核心事件 - 日本厚生劳动省于2026年3月24日批准了赛诺菲与再生元的度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮，这是日本首个针对该病的靶向疗法 [1] 产品与适应症 - 获批产品为度普利尤单抗（Dupilumab），是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路，并非免疫抑制剂 [9] - 该药用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮，在日本以300毫克预充式注射器或预充笔的形式提供，可皮下注射，每两周给药一次 [7][8] - 大疱性类天疱疮是度普利尤单抗在日本获批的第七个适应症，该药在日本还获批用于治疗特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹和慢性阻塞性肺病 [3][7] - 度普利尤单抗已在全球超过60个国家获批用于一个或多个适应症，全球有超过140万患者正在接受该药治疗 [10] 临床数据与疗效 - 日本批准基于关键性LIBERTY-BP-ADEPT 2/3期研究数据，该研究评估了度普利尤单抗联合标准口服皮质类固醇治疗成人中重度大疱性类天疱疮的疗效和安全性 [2] - 研究共纳入106名患者，随机分配至度普利尤单抗组（n=53）或安慰剂组（n=53） [2] - 主要终点为第36周达到持续疾病缓解的患者比例，定义为在第16周前完成口服皮质类固醇减量且无复发、且在36周治疗期内未使用挽救治疗 [6] - 度普利尤单抗组有18%的患者达到主要终点，而安慰剂组为4%，疗效超过安慰剂组的四倍，具有统计学显著性（p=0.0250） [2][7] - 治疗相关不良事件在度普利尤单抗组发生率为26%，安慰剂组为15%，度普利尤单抗组最常见的不良事件是结膜炎（4%） [3] 疾病背景 - 大疱性类天疱疮是一种罕见的皮肤病，主要影响老年患者，其特征是剧烈瘙痒、疼痛性水疱和皮损以及皮肤发红，具有潜在的2型炎症 [4] - 该病可能呈慢性、复发性，现有治疗方案有限，且可能因抑制患者免疫系统而增加总体疾病负担 [4] 研发与合作 - 度普利尤单抗由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发 [11] - 截至目前，度普利尤单抗已在涉及超过12,000名患者的60多项临床研究中进行了评估，这些患者患有多种部分由2型炎症驱动的慢性疾病 [11] - 除了已批准的适应症，两家公司还在3期研究中探索度普利尤单抗用于治疗其他由2型炎症或过敏过程驱动的疾病，如慢性不明原因瘙痒和慢性单纯性苔藓 [12] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，致力于为重症患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [13] - 赛诺菲是一家以研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人类生命并实现强劲增长 [16]