核心事件：Dupixent在日本获批新适应症 - 2026年3月24日，再生元制药与赛诺菲宣布，日本厚生劳动省已批准Dupilumab用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮[1] - 这是Dupixent在日本获批的第七个适应症[1] 获批依据：关键临床试验数据 - 批准基于关键性LIBERTY-BP-ADEPT 2/3期试验数据，该试验评估了Dupixent用于106名中重度BP成人患者[2] - 患者被随机分配接受Dupixent 300 mg (n=53) 或安慰剂 (n=53) 联合标准口服皮质类固醇治疗[2] - 主要终点显示，在用于日本监管提交的核心数据集中，第36周时，接受Dupixent治疗的患者实现持续疾病缓解的比例是安慰剂组的四倍多（18% 对 4%；p=0.0250）[2] - 持续疾病缓解定义为：在第16周前完成OCS减量并达到完全临床缓解，且在OCS减量完成后无复发，并在36周治疗期内未使用挽救治疗[6] 药物安全性与耐受性 - 治疗相关不良事件发生在26%的Dupixent患者和15%的安慰剂患者中[3] - Dupixent最常见的治疗相关不良事件是结膜炎（4%）[3] 疾病背景：大疱性类天疱疮 - BP是一种罕见的皮肤病，主要影响老年患者，其特征是剧烈瘙痒、疼痛性水疱和皮损以及皮肤发红[4] - 该病具有潜在的2型炎症，可能慢性复发[4] - 现有治疗方案有限，且可能因抑制患者免疫系统而增加总体疾病负担[4] 药物机制与平台技术 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13的信号传导，并非免疫抑制剂[8] - 该药物利用再生元的专有VelocImmune®技术发明，该技术使用具有基因人源化免疫系统的专有基因工程小鼠平台来生产优化的全人源抗体[9] - VelocImmune技术已用于创造已获FDA批准的全人源单克隆抗体中的很大一部分，包括Dupixent、Libtayo、Praluent等[9] 药物研发与合作 - Dupilumab由再生元与赛诺菲根据全球合作协议共同开发[10] - 迄今为止，Dupilumab已在涉及超过12,000名患有各种慢性疾病患者的60多项临床试验中进行研究[10] - 除已批准的适应症外，两家公司正在3期试验中研究Dupilumab用于一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病，包括原因不明的慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[11] 药物全球应用与市场 - Dupixent已在超过60个国家获得针对一种或多种适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病、BP等[9] - 全球有超过1,400,000名患者正在接受Dupixent治疗[9] - 在日本，Dupixent现有300 mg预充式注射器或预充笔，用于BP成人患者，每两周皮下注射一次[7] 公司背景 - 再生元是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化改变生命的药物[26] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现可观的增长[30]