核心观点 - 日本厚生劳动省批准了赛诺菲与再生元联合开发的Dupixent (dupilumab) 用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮 (BP)，这是日本首个针对该疾病的靶向药物 [1] 产品与审批 - Dupixent在日本的BP适应症获批基于关键的LIBERTY-BP-ADEPT 2/3期研究数据，该研究纳入了106名成人患者 [2] - 在用于日本监管提交的核心数据集中，第36周时，Dupixent组有18%的患者达到持续疾病缓解，而安慰剂组为4%，疗效超过安慰剂组的四倍 (p=0.0250) [2] - Dupixent在日本的BP适应症采用300mg预充式注射器或预充笔，每两周皮下注射一次，初始负荷剂量后可在诊所或经培训后在家自行给药 [7][8] - 这是Dupixent在日本获批的第七个适应症 [7] 临床数据详情 - LIBERTY-BP-ADEPT研究是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照试验，患者在接受标准口服皮质类固醇治疗基础上，随机接受Dupixent (n=53) 或安慰剂 (n=53) [2][5] - 研究主要终点是第36周达到持续疾病缓解的患者比例，定义为在第16周前完成OCS减量且无复发，并在36周内未使用挽救治疗 [6] - 治疗相关不良事件在Dupixent组发生率为26%，安慰剂组为15%，Dupixent组最常见的是结膜炎 (4%) [3] 疾病背景 - 大疱性类天疱疮是一种罕见的皮肤病，主要影响老年患者，以剧烈瘙痒、疼痛性水疱和皮损为特征，具有潜在的2型炎症 [4] - 该病可能慢性复发，现有治疗方案有限，且可能因抑制免疫系统而增加患者总体疾病负担 [4] 产品机制与全球应用 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13通路信号发挥作用，并非免疫抑制剂 [9] - Dupixent已在超过60个国家获批用于一种或多种适应症，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病和BP等 [10] - 全球有超过140万患者正在接受Dupixent治疗 [10] 公司研发与合作 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发，已通过超过60项临床研究对超过12,000名患者进行了评估 [11] - 除了已获批的适应症，两家公司正在3期研究中探索dupilumab用于其他由2型炎症或过敏过程驱动的疾病，如原因不明的慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [12] - 再生元是一家领先的生物技术公司，利用其VelociSuite等专有技术开发药物，并运营再生元遗传学中心以推动靶点发现 [13][14] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，专注于免疫系统相关药物和疫苗的研发 [16]