公司核心事件 - Hagens Berman律师事务所正在更新对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)的调查，起因是美国食品药品监督管理局(FDA)官员对该公司进行了一系列严厉的公开斥责[1] - 该调查与一项已提起的证券集体诉讼相关，诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 诉讼中的主要指控是，uniQure在集体诉讼期间，就其与FDA的互动以及一项FDA并未批准的关键研究设计进行了不实陈述[3] FDA的公开指责 - 2026年3月5日和6日，FDA官员在记者电话会议上严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”[2] - FDA官员指控uniQure在“进行一种扭曲或操控性的比较”，而不是进行正确的临床研究[2] - FDA官员明确否认曾同意接受uniQure使用自然病史作为对照组的“扭曲比较”，并反驳了公司关于FDA要求进行“开颅钻孔”的假手术伦理担忧的说法，澄清FDA只要求“在头皮上做一到三个切口”并在轻度麻醉下进行[4] 证券集体诉讼的具体指控 - 诉讼指控uniQure未能披露FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[5] - 诉讼指控uniQure淡化了在III期临床试验中设置假手术对照组的必要性，而FDA声称从未豁免过这一要求[5] - 诉讼指控公司管理层在生物制品许可申请(BLA)的时间表上误导了投资者，当FDA缺乏共识的事实于2025年11月3日被揭露后，时间表变得“不明确”，导致公司股价下跌49%[5] - 诉讼还指控AMT-130不符合通过“合理机制”简化审批的罕见病药物资格，因为它不是个体化治疗[4] 投资者相关程序 - 在集体诉讼期间遭受损失的投资者，需在2026年4月13日前向法院申请成为首席原告[1][6] - 拥有uniQure非公开信息的个人可考虑通过SEC举报人计划提供信息，举报人可能获得SEC成功追偿金额最高30%的奖励[7]