文章核心观点 - NetraMark Holdings Inc 宣布与 Fondazione per la Medicina Personalizzata 达成战略研究合作 将利用其专有的 NetraAI 平台分析具有里程碑意义的 ROME II 期肿瘤学试验数据集 旨在发现具有临床指导意义的患者亚群和生物标志物驱动的治疗见解 以期为未来的精准肿瘤学策略和临床试验设计提供信息 [1] 合作详情与目标 - 合作的核心是应用 NetraAI 平台分析 ROME 试验数据集及其他由 FMP 提供的肿瘤学数据集 目标是发现具有临床意义的患者亚群和基于生物标志物的治疗模式 [5] - 总体目标是识别模型衍生亚组 这些亚组是由少量变量组合定义的、紧凑且临床可解释的患者特征 可能揭示潜在的疾病结构和治疗反应动态 [5] - 分析预计将评估定制治疗策略与标准治疗在关键临床终点上的差异效益 包括无进展生存期、总缓解率、总生存期、治疗失败时间和至下次治疗时间 以及在数据可用的情况下评估选定的安全性和耐受性指标 [5] - 合作的初始阶段将专注于在 ROME 数据集中发现和验证高信号患者亚群 后续阶段可能包括肿瘤特异性分析、治疗线数评估以及跨免疫疗法、靶向治疗和联合疗法等治疗方式的安全性特征洞察 [6] ROME 试验背景 - ROME 试验是一项多中心、随机、开放标签的 II 期研究 比较了定制治疗与标准治疗 该研究评估了在一线或二线治疗后进展的晚期实体瘤患者 通过组织和血液的全面基因组分析进行指导 并经由分子肿瘤委员会流程评估 [3] - 在意向治疗人群中 试验报告了定制治疗相较于标准治疗在总缓解率和无进展生存期方面的改善 而在高交叉率的情况下总生存期相似 两组间的安全性结果大致相当 [4] NetraAI 平台技术优势 - NetraAI 平台旨在通过识别紧凑、可解释的患者亚群来揭示复杂试验数据集中具有临床意义的结构 在这些亚群中 治疗效果变得可检测 [2] - 与其他基于人工智能的方法不同 NetraAI 独特地设计了聚焦机制 可将小型数据集分离为可解释和不可解释的子集 它利用可解释的子集来推导见解和假设 可能提高临床试验成功的可能性 [10] - 许多其他人工智能方法缺乏这些聚焦机制 并将每个患者都归入一个类别 通常导致“过拟合” 从而淹没了本可用于提高试验成功机会的关键信息 [10] - NetraMark 的产品采用一种新颖的基于拓扑的算法 能够根据多个变量同时将患者数据集解析为具有强相关性的人群子集 这使得公司能够处理更小的数据集 并准确地将疾病细分为不同类型 以及对患者进行药物敏感性和/或治疗疗效的准确分类 [11] 合作预期价值 - 此次合作预计将通过将 FMP 的肿瘤学数据集与 NetraAI 的先进分析能力相结合 为 ROME 项目发现具有临床指导意义的见解 从而产生长期价值 [7] - 合作也有望使 NetraMark 推进和完善其平台 扩展其可转移的疾病分层见解库 并增强其支持未来临床试验设计、生物标志物开发和应答者富集策略的能力 [7] - 这项工作也可能为未来临床研究中的前瞻性患者分层策略提供信息 [7] - 合作还支持 NetraMark 更广泛的目标 即利用复杂的肿瘤学数据集来完善和验证 NetraAI 旨在通过更精确的患者分层和试验设计来改善药物开发成果 [9]