核心观点 - 公司Oryzon Genomics宣布其核心中枢神经系统药物vafidemstat用于治疗边缘型人格障碍非攻击性症状的美国专利申请获得授权通知 此举将加强该药物的知识产权保护并支持其在未满足医疗需求领域的长期开发和商业潜力 [1][3] 知识产权进展 - 美国专利商标局就治疗边缘型人格障碍的专利申请发出授权通知 授权权利要求涵盖了使用LSD1抑制剂治疗BPD的非攻击性症状 这补充了公司在攻击性症状方面的专利组合 [1] - 一旦授权 该美国专利预计至少有效至2040年 澳大利亚、欧洲、日本、墨西哥、俄罗斯、新加坡和南非已授予或允许了相应专利 其他司法管辖区还有额外申请待批 [2] - 除该专利族外 公司还拥有其他涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病的专利 包括一个针对攻击性和社交退缩治疗的专利族 相关专利在澳大利亚、加拿大、欧洲、香港、以色列、日本、韩国、马来西亚、菲律宾和俄罗斯已获授权或允许 这些专利预计至少有效至2038年 [4] 公司及核心产品管线 - Oryzon是一家成立于2000年的临床阶段生物制药公司 总部位于巴塞罗那 是表观遗传学领域的欧洲领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 团队分布在巴塞罗那、波士顿和新泽西 [5] - 公司拥有围绕两种LSD1抑制剂构建的先进临床产品组合：肿瘤/血液学项目iadademstat 正在进行多项I期和II期研究 在一线急性髓系白血病中显示出100%的总缓解率；以及领先的中枢神经系统项目vafidemstat 已准备进入III期临床 [5] - 公司正在推进更广泛的表观遗传学管线 靶向其他机制 包括HDAC6 其临床候选药物ORY-4001已被提名用于潜在开发治疗腓骨肌萎缩症和肌萎缩侧索硬化症 公司还拥有用于多种恶性和神经系统疾病的生物标志物识别和靶点验证的强大平台 [5] 药物Vafidemstat研发详情 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 其作用机制包括减少认知障碍和神经炎症 同时具有神经保护作用 临床前研究显示其在多种疾病模型中有效 [6] - 在针对不同精神疾病患者的攻击性进行的IIa期临床试验以及针对中重度阿尔茨海默病攻击/激越患者的IIa期临床试验中均报告了积极的临床结果 [6] - 在针对轻中度阿尔茨海默病患者的ETHERAL IIa期试验中 治疗6个月和12个月后观察到炎症生物标志物YKL40显著降低 在针对复发缓解型和继发进展型多发性硬化的小规模SATEEN试验中也观察到抗炎活性 [6] - 在针对重症新冠患者的II期试验中 该药显示出显著的抗炎效果 旨在评估其预防急性呼吸窘迫综合征的能力 [6] - 针对边缘型人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验完成后 vafidemstat已作为准备进入III期的资产 用于BPD的激越/攻击症状 [6] - 该药物正在一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验中进行研究 公司还在某些中枢神经系统疾病的基因定义患者亚群以及神经发育综合征中部署vafidemstat的中枢神经系统精准医疗方法 并正在准备针对自闭症类病症攻击性的临床试验 [7]