公司股价与市场反应 - Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) 股价在周三飙升34.98%，收于每股23.77美元[1] - 股价上涨源于摩根士丹利将其目标价从20美元上调至25美元，上调幅度为25%[1][2] - 摩根士丹利在维持“均配”评级的同时上调了目标价[2] 临床研究结果 - 公司候选药物SRP-1001和SRP-1003分别针对面肩肱型肌营养不良症(FSHD)和1型强直性肌营养不良症(DM1)取得了强劲的临床结果[1][4] - 单次给药后，目标蛋白或mRNA显示出90%的降低，而其竞争对手的降低范围在50%至60%[4] - FSHD和DM1是由突变蛋白过度表达或毒性mRNA引起的罕见遗传病[5] 技术平台与作用机制 - 早期临床结果显示siRNA向肌肉的高水平递送，且未观察到肌肉siRNA摄取饱和或剂量限制性安全信号[6] - 公司认为这支持了其siRNA平台的差异化潜力，并相信该方法可能显著改变FSHD和DM1患者的治疗格局[6] - 初步临床数据显示，在临床和非临床研究中，血浆和肌肉药物暴露量呈现一致的剂量依赖性增加[7] - 靶向αvβ6整合素的配体介导了强效的siRNA肌肉递送，这被认为将最终实现更高剂量给药并转化为对FSHD1和DM1患者的临床疗效[7]