公司核心产品临床试验结果 - 百时美施贵宝公布了其药物Camzyos (mavacamten) 在青少年症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者中的III期SCOUT-HCM试验的积极结果 [1] - 试验达到了主要终点，在治疗第28周时，与安慰剂相比，Camzyos在Valsalva左心室流出道梯度上实现了具有临床意义和统计学显著性的降低，最小二乘(LS)平均差为48.0 mm Hg (95% CI: 67.7, 28.3)，P < 0.0001 [1][5] - 试验结果表明，Camzyos有潜力成为首个针对青少年oHCM的靶向药物治疗方案 [1] 试验设计与疗效数据 - SCOUT-HCM是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际III期试验，共入组了44名12至<18岁的症状性oHCM青少年患者 [3][9] - 除了主要终点，Camzyos在多个次要终点上也显示出相对于安慰剂的显著改善，包括左心室梗阻、舒张功能、最大左心室壁厚度、NYHA心功能分级和二尖瓣功能障碍 [4] - 在结构和功能改善方面，Camzyos组与安慰剂组相比，最大左心室壁厚度的LS平均差为1.8 mm (95% CI: 3.4, 0.2)，平均E/e'比值的LS平均差为3.4 (95% CI: 5.1, 1.6) [6] - 在静息和运动后左心室流出道梯度方面也观察到改善，LS平均差分别为47.0 mm Hg (95% CI: 62.7, 31.4) 和41.7 mm Hg (95% CI: 59.7, 23.7) [5] 产品安全性概况 - 在青少年患者中，Camzyos的安全性与成人中已确立的安全性特征相似，未发现新的安全信号 [1][7] - 在28周的研究期间，没有患者出现左心室射血分数(LVEF)低于50%的情况，也没有发生与治疗中出现的不良事件相关的治疗中止或死亡病例 [1][7] - Camzyos组和安慰剂组在治疗中出现的不良事件、治疗相关的TEAEs、治疗中出现的严重不良事件以及治疗相关的TESAE方面均表现出相似的发生率 [7] 产品市场地位与潜力 - Camzyos是研究最广泛的心脏肌球蛋白抑制剂，已在全球五大洲超过60个国家和地区获得监管批准 [12] - 在美国，Camzyos适用于治疗有症状的纽约心脏病协会II-III级梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状 [12] - 该药物拥有CMI治疗类别中最广泛的全球证据体系，在美国已有超过4，500名医疗保健提供者向超过22，000名患者处方了Camzyos [14] - 此次针对青少年患者的积极数据，有望为这一目前尚无获批疗法的患者群体提供一种改变治疗模式的选择，从而扩大产品的适应症和市场潜力 [3][5] 公司研发战略与行业影响 - 此次积极结果强化了公司在心脏肌球蛋白抑制剂领域的领导地位，以及其在重塑oHCM科学认知和诊疗方式方面的作用 [5] - 公司致力于通过科学改变心血管疾病的进程，并利用其70年来发现和提供变革性心血管药物的经验，将心血管研究推向新的高度 [15][16] - 该数据在2026年美国心脏病学会年度科学会议上作为最新突破性临床试验公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上，凸显了其重要的临床和科学价值 [2]