公司研发里程碑与产品定位 - Vor Bio宣布其候选药物telitacicept在全球针对活动性原发性干燥综合征（SjD）的随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验（UPSTREAM SjD）中已完成首例患者给药 [1] - Telitacicept是首个也是目前唯一一个针对干燥综合征进入3期研发阶段的BAFF/APRIL双重抑制剂 [1][2] - 公司首席执行官表示，该药物有潜力解决这一目前缺乏获批疾病修正疗法的严重自身免疫性疾病 [2] 临床试验设计详情 - UPSTREAM SjD试验将在大约250名活动性原发性干燥综合征成年患者中，评估皮下注射telitacicept对比安慰剂的疗效与安全性 [2] - 试验主要终点是第48周时EULAR干燥综合征疾病活动指数评分相对于基线的变化 [2] - 关键次要终点将在第48周评估telitacicept对全身性疾病活动度、腺体功能和患者报告症状的影响 [2] 药物作用机制与现有进展 - Telitacicept是一种新型研究性重组融合蛋白，通过选择性抑制对B细胞和浆细胞存活至关重要的两种细胞因子BLyS（BAFF）和APRIL来治疗自身免疫性疾病 [5] - 该药物已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力 [6] - 针对原发性干燥综合征和IgA肾病的生物制品许可申请正在中国进行中 [6] 目标疾病概况与市场机会 - 干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病，过度活跃的B细胞驱动炎症，损害产液腺体并常累及全身其他器官 [3] - 它是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，但诊断不足，约一半病例未被识别，且绝大多数患者为女性 [4] - 尽管该疾病流行且负担重，但目前尚无获批的全身性疾病修正疗法，现有护理主要集中于症状管理且效果有限 [4] 全球开发战略与临床数据支持 - Vor Bio正在推进包括全身型重症肌无力和干燥综合征在内的全球3期试验，以支持其在美国、欧洲和日本的潜在监管批准 [7] - 合作方RemeGen于2025年底公布的中国3期试验结果显示，telitacicept在干燥综合征适应症上表现出潜在的同类最佳疾病活动度改善 [2] - 该数据在评估患者疾病负担的两个关键EULAR指标上均显示出统计学显著且具有临床意义的改善，为双重BAFF/APRIL抑制策略提供了重要的临床支持 [2]