公司核心进展 - Vor Bio宣布其候选药物telitacicept在治疗成人活动性原发性干燥综合征（SjD）的全球、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验UPSTREAM SjD中，已完成首例患者给药[1] - 公司首席执行官表示，这是telitacicept和患者的重要里程碑，作为目前该适应症领域唯一进入3期开发的BAFF/APRIL抑制剂，该药物有潜力解决这一严重且缺乏获批疾病修饰疗法的自身免疫性疾病[2] - 该3期试验预计将招募约250名符合2016年ACR/EULAR分类标准且疾病活动度（ESSDAI评分≥5）的成人活动性原发性干燥综合征患者[2] 药物临床数据与潜力 - 在2025年底，合作伙伴荣昌生物在中国进行的相同适应症3期试验结果显示，telitacicept展现出潜在的最佳疾病活性，在评估患者疾病负担的两个关键EULAR指标（ESSDAI和ESSPRI）上均显示出统计学显著且具有临床意义的改善[2] - 这些前期结果为双重抑制BAFF/APRIL作为该疾病的治疗策略提供了重要的临床支持，并增强了公司对telitacicept在改善全身性疾病活动度和患者最关注症状方面潜力的信心[2] - 该3期试验的主要终点是第48周时EULAR干燥综合征疾病活动指数评分相对于基线的变化，关键的次要终点将评估telitacicept在第48周对全身性疾病活动度、腺体功能和患者报告症状的影响[2] 药物作用机制与开发现状 - Telitacicept是一种新型、研究中的重组融合蛋白，通过选择性抑制对B细胞和浆细胞存活至关重要的两种细胞因子BLyS（BAFF）和APRIL来治疗自身免疫性疾病，其双重靶向机制可减少自身反应性B细胞和自身抗体产生[5] - 该药物已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力，针对原发性干燥综合征和IgA肾病的生物制品许可申请正在中国进行中[6] - Vor Bio正在推进包括全身型重症肌无力和干燥综合征在内的主要自身免疫适应症的全球开发项目，包括全球3期试验，以支持其在美国、欧洲和日本的潜在监管批准[7] 目标疾病领域概况 - 干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病，过度活跃的B细胞驱动炎症，损害产湿腺体，并在许多情况下损害全身其他器官，标志性症状包括干眼症和口干，以及疲劳、疼痛和影响皮肤、肺、肾脏和神经系统的全身性并发症[3] - 约三分之一的患者出现显著的腺外受累，且该疾病携带较高的淋巴瘤风险，常导致日常生活严重受损[3] - 作为最常见的风湿性自身免疫疾病之一，干燥综合征的诊断仍显不足，大约一半的病例未被识别，且绝大多数患者为女性，尽管该疾病普遍且负担重，但目前尚无获批的全身性疾病修饰疗法，现有护理侧重于症状管理且缓解不完全[4]