核心观点 - BridgeBio Pharma公司公布了其药物acoramidis（商品名：Attruby/BEYONTTRA）在ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）患者中长达54个月的长期疗效与安全性数据，数据显示该药物能持续降低全因及心血管死亡率、减缓疾病生物标志物进展、稳定患者生活质量，并具有良好的长期安全性与耐受性 [1][2][3] 临床疗效数据总结 - 至第54个月，持续接受acoramidis治疗的患者，与从安慰剂转为acoramidis治疗的患者相比，全因死亡率风险降低了44.7%（p<0.0001），心血管死亡率风险降低了49.3%（p<0.0001），这是开放标签扩展研究中观察到如此幅度风险降低的最早时间点 [1][3] - 至第54个月，acoramidis显著减缓了NT-proBNP（心力衰竭生物标志物）的升高，其程度在疾病修饰治疗时代前所未见 [1][3] - 早期并持续使用acoramidis治疗，稳定并维持了所有心力衰竭相关生活质量评分（KCCQ-OS），表明药物对ATTR-CM患者生存期和生活质量的改善是持续的 [1][3] - 一项分析显示，在ATTRibute-CM研究中，与安慰剂相比，患者在使用acoramidis治疗第28天时血清转甲状腺素蛋白的早期升高，与第30个月时KCCQ-OS评分出现有临床意义的较慢下降相关 [3] 药物特性与市场定位 - Acoramidis是唯一一种选择性小分子、口服给药、近乎完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白稳定剂 [1] - 该药物已获美国FDA批准（商品名Attruby），并获欧洲EMA、日本PMDA、瑞士Swissmedic、英国MHRA批准（商品名BEYONTTRA），所有标签均注明其对TTR具有近乎完全的稳定作用 [4] - 该药物适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，旨在降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [6] 行业与未满足需求 - 尽管治疗领域取得显著进展，许多ATTR-CM患者仍持续遭受进行性心力衰竭和高死亡率风险，长期治疗选择有限 [2] - 一项真实世界调查分析显示，超过一半接受处方的患者，其医生对治疗效果并不完全满意，超过三分之一的患者根本没有接受任何治疗，患者对口服疗法的接受度最高，这些数据凸显了ATTR-CM患者未满足的治疗需求以及治疗选择中共同决策的重要性 [3][4] 公司战略与后续计划 - BridgeBio采用去中心化的“中心-辐射”模型，旨在快速、精准、可扩展地开发针对遗传疾病的变革性药物 [8] - 公司计划在未来的医学会议上公布更多关于Attruby对ATTR-CM患者益处的数据 [5]