公司与监管机构的冲突 - 美国食品药品监督管理局官员于2026年3月5日和6日公开严厉批评uniQure公司 称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法” 并指控公司“进行了一种扭曲或操纵性的比较”而非正确的临床研究[3] - 该官员驳斥了公司关于假手术伦理问题的描述 澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔” 而是要求“在头皮上做一到三个切口”并使用最小剂量的麻醉 同时否认了此前与公司就使用自然史数据作为对照达成过任何协议[7] - FDA官员质疑AMT-130是否符合简化罕见病治疗审批路径的资格 指出其并非个体化疗法[7] 证券集体诉讼指控 - 一项待决的证券集体诉讼指控 在2025年9月24日至10月31日的集体诉讼期内 uniQure公司未能披露多项关键信息 包括FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[8] - 诉讼指控公司淡化了FDA对三期临床试验中设置假手术对照组的要求 而FDA声称这一要求从未被豁免[8] - 诉讼指控公司就生物制剂许可申请的时间线误导了投资者 当FDA未达成协议的事实于2025年11月3日披露后 时间线变得“不明确” 导致公司股价下跌49%[8] - 诉讼的核心指控是 uniQure公司歪曲了其与FDA的互动情况 并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计[5] 诉讼程序与投资者行动 - 股东权益律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V.的调查 该调查源于FDA官员的一系列异常严厉的指责[1] - 提醒在集体诉讼期内购买或获得uniQure普通股并遭受损失的投资者 申请成为首席原告的截止日期为2026年4月13日[1][6] - 鼓励投资者访问相关案件页面以审查诉讼中的指控[5] 公司背景与事件影响 - uniQure是一家在纳斯达克上市的生物技术公司 股票代码为QURE 其领先的基因疗法候选药物是AMT-130[1][3] - 监管机构对研究设计的异议以及相关指控的公开 对公司的临床开发路径和监管沟通的透明度提出了重大质疑[3][7][8]