公司近期动态 - 公司将于2026年4月13日至16日在田纳西州纳什维尔举行的AMCP 2026年度会议上展示三份关于杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良的壁报 [1] - 公司首席商务官表示，正在为潜在的DMD产品于明年在美国上市以及潜在的DM1产品于2028年初上市做准备，目前正与支付方进行沟通 [2] - 公司正在通过一项独立资助，为管理式医疗专业人士支持一场继续教育研讨会，研讨会主题为“高风险准入：使管理式医疗政策与杜氏肌营养不良症治疗的紧迫性保持一致”，将于4月14日星期二中部时间中午12点至下午1点30分举行 [5] 产品管线与临床进展 - 公司专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善，正在开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法以解决疾病的根本原因 [6] - 公司正在推进杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良症、庞贝病和多种DMD突变的临床前项目 [6] - Zeleciment rostudirsen 靶向杜氏肌营养不良症的根本原因，旨在为参加1/2期DELIVER试验的适合外显子51跳跃的DMD突变男性患者实现持续的功能改善 [9] - Zeleciment basivarsen 靶向1型强直性肌营养不良症的根本原因，旨在在1/2期ACHIEVE试验中实现功能改善 [9] - 一份壁报将展示先前分享过的杜氏肌营养不良症DELIVER临床试验的积极结果，为管理式医疗专家解读观察到的功能改善临床指标 [8] - 两份关于1型强直性肌营养不良症的壁报将重点关注健康保险素养以及ACHIEVE临床试验的再次报告数据 [8] 合作与外部沟通 - 关于DM1健康保险和保险知识素养的壁报是与肌强直性营养不良基金会合作开发的，该基金会为研究设计和结果解读做出了贡献 [4] - 公司在AMCP会议上分享先前报告的临床试验结果，并提供信息以阐释其研究性疗法的潜在益处，这些数据以及DM1患者报告的研究，有可能确保准入决策反映对患者及更广泛群体重要的因素 [2]