核心观点 - 一家股东权利律师事务所正在更新对uniQure N.V. (QURE)的调查，起因是美国食品药品监督管理局(FDA)官员对该公司进行了严厉批评[1] - 该调查与一项已提起的证券集体诉讼相关，该诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 投资者需注意2026年4月13日的首席原告截止日期[1] FDA批评与指控详情 - 2026年3月5日和6日，媒体报道了FDA官员在一次记者电话会议中严厉批评uniQure[2] - FDA官员称uniQure的主要基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”，并指控该公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵性的比较”，而非运行正确的临床研究[2] - 待决的证券集体诉讼指控存在一个持续的模式，即uniQure歪曲了其与FDA的互动，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计[3] 集体诉讼具体指控内容 - 指控被告在整个集体诉讼期间（2025年9月24日至10月31日）未能披露多项关键信息[4] - 关于假手术的误导：FDA官员驳斥了uniQure关于假手术的伦理担忧，指责公司歪曲了机构的要求，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在最低麻醉下进行“头皮上一到三个切口”[4] - 否认先前协议：FDA官员反驳了uniQure首席执行官关于假手术要求是先前指导的“剧烈变化”的说法，声明机构“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较”[4] - 不符合“合理机制”途径资格：官员质疑AMT-130是否符合简化罕见病途径的资格，指出其并非个体化治疗[4] - 缺乏监管共识：FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[5] - 隐瞒要求：uniQure淡化了III期试验中假手术对照组的必要性，而FDA现在声称从未豁免过这一要求[5] - 时间线欺骗：被告在生物制剂许可申请(BLA)的时间上误导了投资者，当与FDA缺乏协议的事实于2025年11月3日披露后，时间线变得“不明确”，导致股价下跌49%[5] 投资者相关行动与截止日期 - 鼓励在集体诉讼期间（2025年9月24日至10月31日）购买uniQure普通股并遭受损失的投资者在2026年4月13日前向法院申请担任首席原告[6] - 拥有uniQure非公开信息的个人可考虑协助调查或利用SEC举报人计划，提供原始信息的举报人可能获得SEC成功追偿总额最高30%的奖励[7]