公司事件与诉讼 - 股东权利律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) 的调查，起因是美国食品药品监督管理局官员的一系列严厉指责 [1] - 一项证券集体诉讼已提起，旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者 [1] - 诉讼指控被告在整个集体诉讼期间未能披露多项关键信息，包括FDA未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组，以及公司淡化了三期临床试验中假手术对照组的必要性 [8] 监管机构指控 - 2026年3月5日和6日，FDA官员在一次记者电话会议上严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”，并指控公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵的比较”，而非进行正确的临床研究 [3][4] - FDA官员驳回了uniQure关于假手术的伦理担忧，指控公司歪曲了监管机构的要求，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在轻度麻醉下进行“头皮上一到三个切口” [7] - FDA官员否认了先前存在协议，反驳了uniQure首席执行官关于假手术要求是先前指导的“剧烈变化”的说法，并表示FDA“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较” [7] - FDA官员对AMT-130是否符合简化罕见病途径的资格提出异议，指出其并非个体化治疗 [7] 对公司及投资者的影响 - 待决的证券集体诉讼指控存在一贯模式：uniQure歪曲了其与FDA的互动，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计 [5] - 2025年11月3日，当与FDA缺乏协议的事实被揭露后，公司生物制品许可申请的提交时间线变得“不明确”，导致股价下跌49% [8] - 在集体诉讼期间遭受损失的投资者，申请成为首席原告的截止日期为2026年4月13日 [1][6]